艾伏尼布是一款针对异柠檬酸脱氢酶1突变的口服小分子抑制剂，其作用机制聚焦于肿瘤细胞代谢的重编程过程。在部分急性髓系白血病和胆管癌等肿瘤中，IDH1基因发生特定点突变，导致突变型IDH1酶产生一种致癌代谢物2-羟戊二酸。这种异常代谢物在细胞内大量积累，会抑制正常的细胞分化过程，阻断造血干细胞的正常成熟，从而导致不成熟的原始细胞在骨髓中大量增殖，引发白血病。艾伏尼布通过选择性抑制突变型IDH1酶的活性，有效降低致癌性2-羟戊二酸的水平，解除其对细胞分化的阻滞，从而诱导白血病细胞向正常方向分化成熟。

　　该药物被批准用于治疗携带易感IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及IDH1突变阳性的晚期胆管癌患者。在针对复发难治性急性髓系白血病的关键临床试验中，艾伏尼布单药治疗的完全缓解率达24.7%，完全缓解伴部分血液学恢复的比率为30%，中位缓解持续时间为8.2个月。部分获得缓解的患者后续有机会接受干细胞移植。在治疗中，最常见的严重不良反应是分化综合征，表现为发热、呼吸困难、胸腔积液等，需密切监测并及时使用糖皮质激素处理。其他常见不良反应包括心电图QT间期延长、恶心、疲劳和关节痛。

　　与传统的细胞毒性化疗相比，艾伏尼布代表了针对肿瘤细胞特定代谢异常的靶向治疗新范式。它不是通过杀伤快速增殖的细胞来起效，而是通过“教育”癌细胞使其重新分化成熟，这种作用机制通常耐受性更好。在急性髓系白血病中，IDH1突变已成为一个重要的治疗性靶点。艾伏尼布的应用，标志着白血病治疗从传统的“细胞毒杀灭”模式向“诱导分化”的精准治疗模式又迈出了重要一步，为这部分具有特定基因突变的患者提供了新的希望，其与去甲基化药物等联合治疗的方案也在探索中，显示出协同增效的潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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