沃拉西德尼是一种口服、强效、选择性的双重突变型异柠檬酸脱氢酶1和2抑制剂，其作用机制直指驱动特定脑胶质瘤发生发展的关键代谢环节，在多数低级别胶质瘤中，存在异柠檬酸脱氢酶1或2基因的特定点突变，这种突变赋予突变酶新功能，使其能够催化产生过量的致癌代谢物2-羟基戊二酸。这种异常代谢物在肿瘤细胞内大量积累，会竞争性抑制多种依赖α-酮戊二酸的双加氧酶，导致广泛的DNA和组蛋白甲基化异常，造成表观遗传学紊乱，从而驱动肿瘤发生，并通常与相对较好的预后相关。沃拉西地尼通过精准抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1/2的活性，有效降低肿瘤内2-羟基戊二酸水平，逆转其对表观遗传调控的干扰，旨在控制肿瘤生长。

　　该药物适用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶1突变或异柠檬酸脱氢酶2突变、且有残留或复发疾病的低级别胶质瘤成年患者。在关键临床研究中，与安慰剂相比，对于术后残留或复发的、携带相关突变的低级别胶质瘤患者，沃拉西德尼治疗显著延长了无进展生存期，并延迟了需要开始放疗或化疗的时间。其每日一次口服的给药方式也为患者提供了便利。常见的不良反应包括肝酶升高、头痛、恶心、呕吐、疲劳和皮疹等，其中肝酶升高需要定期监测。

　　在脑胶质瘤的治疗史上，手术、放疗和化疗是主要手段，但针对低级别胶质瘤的靶向治疗长期缺位。沃拉西德尼的出现改变了这一局面，成为首个针对具有特定基因突变的低级别胶质瘤的靶向疗法。与传统的观察等待或早期放疗/化疗相比，沃拉西地尼提供了一种能够特异性地干预驱动突变、延缓疾病进展的系统性治疗选择。相比于其他用于治疗急性髓系白血病等的异柠檬酸脱氢酶抑制剂，沃拉西地尼对血脑屏障的穿透性是其用于脑肿瘤治疗的前提。它的获批标志着胶质瘤治疗正式进入了基于分子分型的精准靶向时代，强调了在低级别胶质瘤中进行异柠檬酸脱氢酶突变检测的临床必要性，为这部分相对年轻、期望延迟神经毒性治疗的患者群体提供了新的疾病管理策略。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：沃拉西地尼/沃拉西德尼(Voranigo/Vorasidenib)是突破胶质瘤治疗壁垒的靶向新药

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