莫洛替尼是一种口服的Janus激酶1/2抑制剂，同时兼具独特的激活素受体1型抑制剂活性，这种双重作用机制为其在骨髓纤维化治疗中带来了差异化优势，骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，Janus激酶-信号转导与转录激活因子信号通路的持续激活是疾病的核心驱动因素，导致无效造血、全身症状和骨髓纤维化。莫洛替尼通过抑制Janus激酶1/2，可有效减轻由此通路过度活化引起的全身性症状，如盗汗、骨痛、发热和脾肿大。更为关键的是，其作为激活素受体1型抑制剂，能阻断转化生长因子β超家族信号传导，这有助于改善肿瘤性贫血——贫血是骨髓纤维化患者常见的严重问题，与生活质量下降和预后不良相关。莫洛替尼通过此途径可能提升血红蛋白水平，减少输血需求。

　　该药物适用于治疗中度或高风险骨髓纤维化成人患者，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化，尤其适用于伴有贫血的患者。在关键临床研究中，与达那唑相比，莫洛替尼在缩小脾脏体积、改善全身症状以及提高输血非依赖性方面均显示出显著优势。常见的不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、头痛、头晕、腹泻和恶心。由于其对Janus激酶的抑制，可能增加感染、血栓和出血风险，需定期监测血常规。

　　在骨髓纤维化的靶向治疗领域，Janus激酶抑制剂已成为基石。莫洛替尼作为新一代药物，与第一代Janus激酶抑制剂相比，其核心区别在于附加的激活素受体1型抑制活性。第一代药物虽能显著缩小脾脏、改善症状，但常常加重贫血，限制了其在已伴有贫血患者中的使用。莫洛替尼则有望在控制脾大和症状的同时，不对贫血产生负面影响，甚至能改善贫血，这为存在贫血问题的患者群体提供了更具针对性的选择。然而，其骨髓抑制等副作用仍需密切关注。

       莫洛替尼的出现，丰富和细分了骨髓纤维化的治疗策略，强调了根据患者的具体临床特征，如贫血负担，来个体化选择Janus激酶抑制剂的重要性，其应用为伴有贫血的骨髓纤维化患者带来了更为全面的病情控制可能。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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