瑞维美尼是一种口服、小分子抑制剂，专门设计用于靶向并抑制一种名为KMT2A基因重排的融合蛋白，这种遗传异常常见于某些类型的急性白血病患者体内。KMT2A基因会与多种伙伴基因发生融合，产生的异常融合蛋白能够招募一个名为“阻抑复合物”的蛋白质团队，错误地结合在基因组特定位置，从而关闭一系列对正常造血分化至关重要的基因，导致造血前体细胞无法成熟，停滞在原始阶段并不断增殖，最终引发白血病。瑞维美尼的作用机制在于精确地结合到该融合蛋白所招募的阻抑复合物中的一个关键蛋白上，干扰其功能，从而解除对下游基因的异常抑制，重新开启白血病细胞的分化程序，诱导其向正常血细胞方向成熟，而非直接杀伤细胞。

　　该药物被开发用于治疗携带KMT2A基因重排的复发性或难治性急性髓系白血病成人和儿童患者。在关键临床试验的早期数据中，对于经过大量既往治疗、预后极差的这类患者，瑞维美尼单药治疗显示出了令人鼓舞的抗白血病活性，部分患者达到了完全缓解或血液学恢复不完全的完全缓解。常见的治疗相关不良反应主要包括可逆性的分化综合征，症状可能包括发热、呼吸困难、低血压等，需要及时使用糖皮质激素处理，此外还有恶心、呕吐、疲劳等。由于它针对的是驱动疾病的核心分子事件，因此其疗效与是否存在特定的KMT2A重排密切相关，使用前必须通过分子检测确认。

　　在急性白血病的治疗领域，针对KMT2A重排这一长期存在的治疗难题，传统化疗效果有限，且易复发。瑞维美尼代表了一种新的治疗范式，即“分化疗法”。它与传统的细胞毒性化疗药物有本质不同，化疗旨在杀死快速分裂的细胞，而瑞维美尼则试图“教育”癌细胞，使其改邪归正，恢复正常功能。

       与其他类型的靶向药相比，如针对突变激酶的抑制剂，瑞维美尼的作用靶点是调控基因表达的转录复合物，属于表观遗传调控领域。尽管其临床应用仍处于早期阶段，但为那些携带KMT2A重排、治疗选择匮乏的急性白血病患者，尤其是儿童患者，提供了一个基于疾病核心机制的全新治疗方向，其疗效的持久性和最佳应用策略仍在进一步探索中。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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