塞尔帕替尼是一种高选择性的、强效的口服转染重排抑制剂，于2020年获批，用于治疗转染重排基因融合阳性的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及其它类型甲状腺癌的成人和儿童患者。转染重排基因融合是一种驱动基因变异，可异常激活与细胞生长和分化相关的信号通路，塞尔帕替尼正是通过精准抑制异常的转染重排蛋白，从而发挥抗肿瘤作用。

　　在非小细胞肺癌中，仅有约1-2%的患者存在转染重排基因融合，在甲状腺髓样癌中，这一比例约为60%，在其他类型甲状腺癌中也占有一定比例。尽管在肺癌中发生率低，但转染重排融合是一个明确的驱动因素。塞尔帕替尼在关键临床试验中显示了卓越且持久的疗效。在初治的转染重排融合阳性非小细胞肺癌患者中，客观缓解率达到85%；在经治患者中，客观缓解率为64%。在甲状腺癌中，对于转染重排融合阳性的甲状腺髓样癌患者，客观缓解率可达69%。其疗效不受转染重排融合伴侣类型的影响，且对颅内转移灶也显示出良好的活性。

　　与传统的多激酶抑制剂相比，塞尔帕替尼的最大优势在于其高选择性。传统的多激酶抑制剂作用靶点广泛，虽有一定疗效，但常因脱靶效应导致较大的毒副作用，如高血压、手足皮肤反应等，限制了其长期应用。而塞尔帕替尼高度专一于转染重排靶点，因此其安全性和耐受性更优。常见的不良反应包括口干、腹泻、高血压、肝功能异常和心电图异常等，但大多程度较轻可控。其推荐剂量基于患者体重，每日两次口服。

　　因此，塞尔帕替尼的诞生，为具有转染重排基因融合这一罕见但重要的驱动变异的实体瘤患者，提供了首个高效、高选择性的靶向治疗方案。它不仅为这部分患者带来了深刻的肿瘤缓解和持久的疾病控制，也因其良好的耐受性，使得患者能够获得更高质量的长生存。塞尔帕替尼的成功再次证明，在癌症治疗中，无论某种基因变异多么罕见，只要它是明确的驱动因素，就可能成为精准治疗的突破口，为患者带来变革性的获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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