伏立诺他是一种口服组蛋白去乙酰化酶抑制剂，通过调控基因表达的表观遗传学机制发挥抗肿瘤作用。该药物是全球首个获批的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗皮肤肿瘤在全身性治疗期间或之后出现进展、或复发的患者。作为一种罕见的皮肤淋巴瘤，其治疗选择长期受限。伏立诺他的上市，为这部分患者提供了一种作用机制全新的系统性治疗选择，代表了表观遗传学药物在肿瘤治疗领域的成功应用，开启了靶向染色质修饰治疗癌症的新时代。

　　伏立诺他的作用机制在于改变肿瘤细胞的基因表达程序。组蛋白的乙酰化状态是调控基因转录的关键表观遗传标记。在肿瘤细胞中，组蛋白去乙酰化酶通常过度活跃，导致组蛋白过度去乙酰化和染色质紧密压缩，进而使包括肿瘤抑制基因在内的许多重要基因表达沉默。伏立诺他通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，提高细胞内组蛋白的乙酰化水平，促使染色质结构变得松弛，从而重新激活那些被异常沉默的基因，诱导肿瘤细胞分化、细胞周期停滞和凋亡，而非直接杀伤细胞。

　　在关键的临床研究中，伏立诺他在复发或难治性皮肤肿瘤患者中证实了其疗效。一项纳入74例患者的单臂研究显示，经独立评审委员会评估，客观缓解率达到30%，其中完全缓解率为6%。中位缓解持续时间为168天。重要的是，许多患者的皮肤瘙痒症状得到了快速而显著的缓解，这极大地改善了患者的生活质量。这些数据对于既往治疗手段有限、深受皮损和瘙痒困扰的患者群体而言，提供了明确的治疗获益。

　　伏立诺他的推荐剂量为每日一次400毫克，口服，可与食物同服以减少胃肠道不适。治疗需持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。常见的不良反应包括腹泻、恶心、疲劳、食欲下降、呕吐和体重减轻。血液学毒性，如血小板减少和贫血，也较为常见，通常需要定期监测血常规。其他可能的不良反应包括高血糖、心电图QT间期延长和深静脉血栓形成。由于其致畸风险，育龄期患者需采取有效的避孕措施。

　　在伏立诺他获批之前，晚期皮肤肿瘤的治疗主要依赖皮肤定向疗法、干扰素、维A酸类药物或化疗，疗效不一且副作用明显。伏立诺他的出现，提供了一种口服的、针对疾病表观遗传学异常的靶向治疗方案。它与传统细胞毒性药物的作用机制截然不同，为治疗提供了新的思路。尽管后续有其它组蛋白去乙酰化酶抑制剂和生物制剂获批，但伏立诺他作为先驱，其在特定患者群体中的疗效和改善症状（尤其是瘙痒）的能力，使其在皮肤肿瘤的治疗史中仍占有一席之地，并为开发针对其他肿瘤的表观遗传学药物奠定了基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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