急性髓系白血病的治疗长期以来依赖化疗和造血干细胞移植，但对于携带特定基因突变的复发或难治性患者，预后往往不佳。吉瑞替尼的登场，为这类患者群体带来了变革性的影响。它是一种高选择性、强效的口服FMS样酪氨酸激酶3抑制剂，专门针对该基因的内部串联重复或酪氨酸激酶结构域点突变，这些突变与白血病细胞增殖加剧和不良预后密切相关。

　　吉瑞替尼的治疗机制在于精准地靶向并抑制突变型FMS样酪氨酸激酶3的活性。这种突变会导致该受体持续激活，驱动白血病细胞的异常生长和存活。吉瑞替尼通过结合并抑制其活性，从而诱导白血病细胞凋亡，并恢复骨髓的正常造血功能。在关键临床试验中，针对携带FMS样酪氨酸激酶3突变的复发或难治性急性髓系白血病患者，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药治疗显著提高了完全缓解率和缓解持续时间，并展现出延长总生存期的优势，确立了其在该领域的标准治疗地位。

　　该药适用于经检测证实存在FMS样酪氨酸激酶3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。治疗通常以每日一次固定剂量口服进行，需要持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。治疗期间必须密切监测血常规、肝功能以及是否出现分化综合征等特定不良反应。分化综合征是此类药物需要警惕的潜在严重并发症，表现为发热、呼吸困难、肺部浸润等症状，需要及时识别并使用皮质类固醇激素处理。

　　在药效与对比方面，吉瑞替尼改变了携带FMS样酪氨酸激酶3突变急性髓系白血病患者的治疗范式。在它出现之前，这类患者缺乏高效的特异性靶向治疗，主要依靠化疗，效果有限且副作用大。吉瑞替尼的出现，使得靶向治疗成为一线选择，其疗效数据显著优于传统化疗方案。与其他类型的急性髓系白血病靶向药物相比，例如针对异柠檬酸脱氢酶突变的抑制剂，吉瑞替尼作用于完全不同的分子通路，它们分别服务于不同的患者亚群。吉瑞替尼的强效性和高选择性是其突出特点，它不仅能够诱导血液学缓解，还能带来深度的分子学缓解，为后续接受移植创造有利条件，或作为无法移植患者的长期维持治疗选择，深刻改善了这部分患者的临床结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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