作为全球首个获批的口服蛋白酶体抑制剂,伊沙佐米的问世改变了多发性骨髓瘤的治疗格局,为这种难以治愈的血液恶性肿瘤患者提供了一种有效且给药便捷的维持或复发治疗选择。它与注射用蛋白酶体抑制剂作用机理相似,通过可逆性地抑制细胞蛋白酶体的活性,干扰细胞内异常蛋白质的降解过程,导致错误折叠的蛋白在骨髓瘤细胞内积聚,最终诱导癌细胞凋亡,而对正常细胞的相对毒性较低。
伊沙佐米与来那度胺和地塞米松联合,适用于已接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤患者。其标准方案为每28天为一个周期,在第1、8、15天口服一次,每次剂量为4毫克,需在空腹状态下服用。一项涉及722名复发或难治性患者的全球关键临床试验显示,与安慰剂联合来那度胺和地塞米松相比,加入伊沙佐米的三联方案将患者的中位无进展生存期从14.7个月显著延长至20.6个月,疾病进展或死亡风险降低了约百分之三十五,且总体耐受性良好。
作为一种口服药物,伊沙佐米最大的优势在于为患者提供了门诊治疗和家庭用药的便利,减少了频繁前往医院接受静脉输注的负担,从而有助于提高长期治疗的生活质量。在功能药效上,它与静脉应用的硼替佐米属于同类药物,核心机制一致,但在副作用谱上有所差异。伊沙佐米的周围神经病变发生率相对较低,但胃肠道反应如腹泻、恶心、便秘以及血小板减少更为常见。这为医生根据患者的具体情况,如是否已存在周围神经病变、个人生活方式与治疗便利性需求等,进行个体化药物选择提供了依据。
在实际应用场景中,伊沙佐米联合方案已成为复发或难治性多发性骨髓瘤的标准治疗选择之一,并因其口服给药的特性,也在探索其作为维持治疗的潜力。治疗期间,患者需要定期监测血常规、血小板计数及神经症状。其成功应用,体现了多发性骨髓瘤治疗向全口服、门诊化、慢性病管理模式的演进趋势,在保证疗效的同时,更加注重治疗对患者生活质量的整体影响,是综合治疗策略中一个重要的组成部分。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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