塞尔帕替尼作为一种高选择性的、口服的转染重排原癌基因抑制剂，其获批用于治疗转染重排原癌基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、其他类型甲状腺癌的成年患者，以及需要系统治疗的12岁及以上转染重排原癌基因融合阳性实体瘤儿童患者和转染重排原癌基因突变阳性的髓样或淋巴细胞白血病患者，彰显了基于特定基因突变而非肿瘤起源部位进行治疗的“篮子试验”理念的成功。该药物能够强效抑制转染重排原癌基因融合蛋白或突变蛋白的活性，而这一异常蛋白是驱动肿瘤生长的关键因子。

　　在涵盖多种肿瘤类型的关键临床试验中，塞尔帕替尼显示出卓越且持久的疗效。对于既往接受过铂类化疗的转染重排原癌基因融合阳性非小细胞肺癌患者，客观缓解率高达64%，中位无进展生存期为16.5个月。在甲状腺癌患者中，对于放射性碘难治性转染重排原癌基因融合阳性甲状腺癌，客观缓解率为79%；对于既往接受过治疗的转染重排原癌基因突变阳性甲状腺髓样癌，客观缓解率为73%。患者每日口服两次，无论是否与食物同服。

　　塞尔帕替尼的高选择性是其显著优势之一。相比于早期的一些多靶点激酶抑制剂，它对转染重排原癌基因的抑制作用更强，而对其他激酶（如VEGFR2）的抑制较弱，这理论上可能带来更佳的治疗窗口和不同的安全性特征。其最常见的副作用包括实验室指标异常（如天冬氨酸氨基转移酶升高、丙氨酸氨基转移酶升高、血糖升高）以及腹泻、口干、高血压等。治疗期间需要定期监测肝功能、血糖和血压。由于转染重排原癌基因融合在多种癌症中均有发现，塞尔帕替尼的获批适应症覆盖了肺癌、甲状腺癌和泛实体瘤，体现了“异病同治”的精准医疗思想。

　　塞尔帕替尼的临床应用，使得转染重排原癌基因融合/突变检测成为相关癌症（尤其是非小细胞肺癌和甲状腺癌）的标准诊断流程。它为这部分原本预后较差、治疗选择有限的晚期患者提供了一个高效、口服的治疗选项，常常能带来快速且深度的肿瘤缩小。实际案例中，许多患者的生活质量因症状缓解而得到改善。塞尔帕替尼的成功，不仅为患者带来了新的希望，也强力推动了在广泛瘤种中开展基因检测以寻找罕见靶点并匹配相应靶向药物的临床实践，深刻影响了晚期癌症的治疗模式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼(Retevmo/selpercatinib)适用于初治及多线治疗失败的RET驱动肿瘤

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