格拉吉布作为首个获得批准的小分子Hedgehog信号通路抑制剂，在老年急性髓系白血病的治疗中开辟了新的治疗方向。这款药物通过特异性结合并抑制Smoothened蛋白，阻断Hedgehog信号通路的异常激活，从而抑制白血病干细胞的自我更新和增殖能力。Hedgehog通路的异常激活在多种血液系统恶性肿瘤中都有发现，是该类药物的重要靶点。在关键临床试验中，针对75岁及以上、不适合强化化疗的急性髓系白血病患者，格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷治疗组的完全缓解率达到17%，中位总生存期为8.3个月，而单独使用低剂量阿糖胞苷组仅为4.3个月。

　　该药物主要适用于75岁及以上、因年龄或其他合并症不适合接受强化化疗的急性髓系白血病患者。在用药方法上，格拉吉布采用口服给药，每日一次，标准剂量为100毫克，需与低剂量阿糖胞苷联合使用。与其他急性髓系白血病治疗药物相比，格拉吉布的优势在于其口服给药的便利性，以及针对老年患者的特殊设计，避免了传统化疗的强烈毒性。对于不能耐受强化治疗的老年患者，该药物提供了相对温和但有效的治疗选择，能够改善生活质量并延长生存期。

　　安全性方面，格拉吉布最常见的不良反应包括贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、疲劳、肌肉骨骼疼痛、恶心和便秘，这些不良反应大多为1-2级，可通过支持治疗或剂量调整来控制。严重不良反应包括出血、感染和心脏毒性，发生率相对较低。药物相互作用方面，格拉吉布是CYP3A4的底物和抑制剂，与强效CYP3A4抑制剂或诱导剂合用时需要调整剂量。在疗效观察中，该药物能够显著改善老年患者的生存预后，为这一特殊人群提供了新的治疗希望。

　　格拉吉布的出现改变了老年急性髓系白血病的治疗格局，为那些无法耐受传统强化化疗的患者提供了有效的治疗选择。其独特的作用机制和良好的安全性profile，使其成为该领域的重要治疗选择。随着对Hedgehog信号通路在血液系统恶性肿瘤中作用机制的深入研究，这类靶向药物的应用前景将更加广阔。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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