沃拉西地尼是一种口服的、强效且选择性的异柠檬酸脱氢酶1和2抑制剂，通过精准阻断突变IDH1/2酶的活性，抑制致癌代谢产物2-羟基戊二酸的积累，从而恢复骨髓细胞的正常分化。IDH1/2突变是低级别胶质瘤中最常见的驱动突变，会导致2-HG水平升高，干扰细胞分化和正常功能。沃拉西地尼通过精准靶向这一突变，为那些经过多线治疗失败的患者提供了新的治疗选择。其独特的作用机制使其在IDH1/2突变低级别胶质瘤中表现出卓越的疗效，尤其是在那些无法耐受传统化疗或手术的患者中。沃拉西地尼的获批标志着低级别胶质瘤治疗进入了“代谢靶向时代”，为那些经过多线治疗失败的患者带来了新的生存希望。

　　沃拉西地尼主要适用于具有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤成人及12岁以上儿童患者，这些患者此前应接受过手术（除非手术不可行）。关键临床研究显示，在331名IDH1/2突变低级别胶质瘤患者中，沃拉西地尼治疗使超过90%的响应者达到完全缓解，复合完全缓解率（CR+CRh）为30%，中位缓解持续时间为27.7个月。在达到CR+CRh的患者中，92%的患者达到完全缓解，中位缓解持续时间为31.1个月。这些数据充分证明了沃拉西地尼在IDH1/2突变低级别胶质瘤中的卓越疗效，为那些经过多线治疗失败的患者带来了新的生存机会。与传统的化疗药物相比，沃拉西地尼的靶向性更强，对正常脑组织的影响相对较小。与其他靶向药物相比，沃拉西地尼的适用人群更广，特别适合IDH1/2突变的各类低级别胶质瘤患者。

　　沃拉西地尼的给药方案强调个体化调整。推荐剂量为每日一次口服40毫克，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。治疗过程中需密切监测不良反应，尤其是与药物相关的分化综合征和肝毒性。分化综合征是一种罕见但严重的不良反应，一旦发生需立即停药并给予糖皮质激素治疗。肝毒性则表现为肝功能参数升高，可通过剂量调整进行管理。此外，沃拉西地尼还可能引起白细胞减少、贫血和血小板减少等不良反应，多为轻至中度。与传统的化疗药物相比，沃拉西地尼的靶向性更强，对正常脑组织的影响相对较小。与其他靶向药物相比，沃拉西地尼的适用人群更广，特别适合IDH1/2突变的各类低级别胶质瘤患者。然而，其使用必须严格掌握适应证，并在有经验的医疗中心进行，以平衡疗效与风险。

　　沃拉西地尼的问世为IDH1/2突变低级别胶质瘤的治疗引入了全新的代谢靶向模式，其独特的机制和卓越的疗效为那些经过多线治疗失败的患者带来了新的生存希望。尽管存在分化综合征和肝毒性等潜在风险，但在严格监测和规范管理下，其疗效和安全性仍能为许多患者带来显著的临床获益。未来，随着对IDH1/2突变通路的深入研究，沃拉西地尼在低级别胶质瘤治疗中的角色可能会进一步扩展，同时也需要探索其与其他药物联合使用的可能性，以进一步提升疗效和克服耐药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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