培美替尼是一种强效、选择性的口服成纤维细胞生长因子受体抑制剂，对成纤维细胞生长因子受体亚型具有不同的抑制活性，它通过阻断由FGFR2基因融合或重排驱动的异常信号传导，抑制肿瘤细胞的增殖、存活和迁移，为既往治疗后进展的、携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者提供了首个靶向治疗选择。该药物适用于治疗既往接受过治疗的、携带FGFR2融合或重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。

　　患者通常每日一次连续服用佩米替尼，治疗以21天为一个周期，在每个周期的前14天服药，后7天停药，治疗需持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在关键性临床试验中，佩米替尼在经治的FGFR2融合/重排胆管癌患者中，展现了明确的疗效，其客观缓解率达到显著水平，中位缓解持续时间长达数月，中位无进展生存期也显著优于历史对照，为该预后极差的患者群体带来了新的希望。相较于传统的化疗，佩米替尼的靶向治疗具有更高的缓解率和更好的生存获益，其副作用谱也具有特征性，最常见的是高磷血症，这是药物靶向抑制成纤维细胞生长因子受体信号后的药效学标志，通常可管理，其他不良反应包括脱发、腹泻、指甲毒性和口腔炎等。

　　培美替尼的获批，标志着胆管癌治疗进入了基于分子分型的精准时代。它不仅是该疾病领域首个靶向药物，其成功也极大地激励了针对其他罕见驱动突变靶向药物的研发。它的临床应用，使得对所有晚期胆管癌患者进行包括FGFR2在内的基因检测成为必要步骤，从而识别出可能从靶向治疗中获益的特定亚群。然而，耐药问题不可避免，未来需要深入研究其耐药机制，并开发新一代药物或探索联合治疗策略。佩米替尼的意义不仅在于其本身的疗效，更在于它为整个胆道系统肿瘤乃至其他存在FGFR异常的实体瘤的精准治疗开辟了道路，树立了典范。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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