培美替尼是一种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂，其开发主要针对存在FGFR2基因融合或重排的肿瘤。该药物已获批用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成年患者，且其肿瘤需经检测证实存在FGFR2融合或重排。FGFR2基因改变是肝内胆管癌中较为常见的驱动突变之一，约占10%-15%。培美替尼通过抑制FGFR的磷酸化，阻断下游MAPK和PI3K/AKT信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖、存活和迁移。

　　对于晚期胆管癌，尤其是肝内胆管癌，传统化疗效果有限，预后极差。培美替尼的出现为具有FGFR2融合或重排这一特定分子亚型的患者带来了首个靶向治疗选择。其标准用法为每日一次口服，连续服药两周后停药一周，以三周为一个周期。在关键性临床试验中，对于经过至少一线系统治疗失败的FGFR2融合/重排阳性晚期胆管癌患者，培美替尼单药治疗取得了显著的疗效，客观缓解率达到35.5%，疾病控制率超过80%，中位无进展生存期约7个月。这相较于历史对照的化疗数据，是一个重要的进步。

　　培美替尼最常见的不良反应与抑制FGFR通路相关，包括高磷血症及其继发症状（如指甲毒性、口腔炎、干眼症、脱发、关节痛等）。高磷血症是由于抑制了FGFR介导的肾磷酸盐重吸收所致，是药物起效的药效学标志，但需监测并可通过饮食调整或使用磷酸盐结合剂管理。其他常见副作用包括疲劳、恶心、腹泻和便秘。其独特的副作用谱与作用机制直接相关，需要进行针对性的患者教育和毒性管理。培美替尼的成功应用，不仅为特定胆管癌患者提供了有效的靶向治疗，也验证了在胆道系统肿瘤中进行分子分型并据此进行精准治疗的必要性和可行性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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