格拉吉布是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷联合，用于治疗新诊断的、不符合强化诱导化疗条件的75岁及以上或患有特定合并症的急性髓系白血病成人患者。该药物通过抑制刺猬信号通路，干扰白血病干细胞的自我更新和存活，而白血病干细胞被认为是疾病复发和耐药的重要原因。
对于因年龄或健康状况无法耐受传统高强度化疗的急性髓系白血病患者，以往的治疗选择有限且疗效不尽如人意。格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷的方案，在关键临床试验中显示了优于单用低剂量阿糖胞苷的生存获益。治疗组的中位总生存期得到显著延长，完全缓解率也有所提高。这为这一脆弱患者群体提供了一个新的标准治疗选择。
此联合方案的口服给药方式相较于需要住院的持续静脉化疗，为部分患者提供了更大的便利性。主要的不良反应包括恶心、疲劳、肌肉骨骼疼痛、水肿以及骨髓抑制相关的感染和出血风险，需在治疗期间严密监测血细胞计数并予以支持治疗。
格拉吉布的应用是急性髓系白血病治疗，特别是针对不适合强化疗患者领域的一个重要发展。它标志着针对白血病干细胞信号通路靶向治疗与低强度化疗联合策略的成功，旨在不仅诱导缓解，更致力于通过靶向维持机制来改善长期预后，拓宽了有效治疗的人群范围。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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