西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒是一种静脉注射用纳米颗粒制剂，用于治疗局部晚期不可切除或转移性的恶性血管周上皮样细胞肿瘤成人患者。该制剂利用人血白蛋白作为载体，包裹雷帕霉素靶蛋白抑制剂西罗莫司，其独特之处在于能够通过与肿瘤细胞过度表达的分泌性酸性蛋白结合，更有效地将药物递送至肿瘤组织内部，从而增强抗肿瘤效果并可能改变药物在体内的分布特性。
恶性血管周上皮样细胞肿瘤是一种极为罕见、侵袭性强的间叶组织来源肿瘤，传统化疗效果不佳，且存在TSC1或TSC2基因突变导致雷帕霉素靶蛋白信号通路异常活化。该药物正是针对这一病理机制。关键临床试验数据显示，接受治疗的患者获得了显著的客观缓解率，并且中位缓解持续时间令人鼓舞，这在既往缺乏有效标准治疗的背景下具有重要意义。其给药方式为静脉输注，每周一次。
与传统的西罗莫司口服制剂相比，这种纳米颗粒递送系统旨在利用肿瘤组织的生物学特性实现更精准的靶向递药。常见的不良反应包括口腔炎、疲劳、皮疹、感染以及实验室指标异常如贫血、高血糖和低磷血症等，大多数为轻度至中度，可通过支持治疗和管理进行控制。
西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒的获批为这种罕见且难治的恶性肿瘤提供了首个获批的系统性治疗方案。它不仅是精准靶向治疗的成功范例，也展示了创新药物递送技术在改善药物疗效与安全性方面的潜力，为罹患此病的患者带来了明确的治疗希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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