福巴替尼是一种口服的、不可逆的成纤维细胞生长因子受体1-4抑制剂，尤其对成纤维细胞生长因子受体2具有高选择性，用于治疗既往接受过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体2基因融合或其他重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌成人患者。该药物通过共价、不可逆地与成纤维细胞生长因子受体激酶结构域结合，持久抑制其活性，从而阻断异常激活的成纤维细胞生长因子受体信号通路，抑制肿瘤细胞的增殖、存活和迁移。其不可逆的结合特性可能有助于克服某些获得性耐药。

　　肝内胆管癌是一种侵袭性强、预后差的恶性肿瘤。成纤维细胞生长因子受体2基因融合是该类癌症中一种可操作的驱动基因改变。福巴替尼在关键临床试验中聚焦于这类特定患者群体，并展现出显著且持久的抗肿瘤活性。其客观缓解率在该高度难治的人群中达到了显著水平，且中位缓解持续时间可观，为患者提供了明确的生存获益。每日一次口服给药便捷。最常见的不良反应包括指甲毒性、肌肉骨骼疼痛、便秘、腹泻、疲劳、口干、脱发、口腔炎和皮肤干燥。高磷血症是其常见的药理作用相关反应，需要监测和管理。

　　与第一代可逆性成纤维细胞生长因子受体抑制剂相比，福巴替尼的不可逆抑制机制是其特点。它的成功完全依赖于通过基因检测确认的成纤维细胞生长因子受体2融合或重排状态，是精准医疗的又一范例。它为既往治疗失败、存在特定基因变异的胆管癌患者提供了一个高效且重要的后线靶向治疗选择。

　　福巴替尼的获批是胆道肿瘤精准治疗的重要进展。它标志着针对成纤维细胞生长因子受体2融合这一靶点的治疗进入了新的阶段，为这部分患者群体带来了能够显著延长生存期、改善生活质量的强效口服靶向药，强调了在胆管癌中进行全面基因检测以寻找治疗机会的至关重要性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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