维莫德吉是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，用于治疗手术或放疗后复发、或不适合手术及放疗的局部晚期基底细胞癌，以及已发生转移的基底细胞癌成人患者。该药物的作用机制直指疾病的分子根源，绝大多数基底细胞癌的发生与刺猬信号通路的异常激活有关，通常由PTCH1基因失活或SMO基因激活突变驱动。维莫德吉通过选择性结合并抑制跨膜蛋白SMO，从而阻断下游的刺猬信号传导，抑制肿瘤细胞的生长和存活，是首款针对此通路获批的靶向药物。

　　局部晚期或转移性基底细胞癌虽较为罕见，但治疗极具挑战性，传统手段效果有限。维莫德吉在关键临床试验中显示了显著的抗肿瘤活性。在局部晚期患者中，其客观缓解率表现突出，部分患者达到完全缓解。在转移性患者中，同样观察到了持久的肿瘤缩小。其每日一次口服的给药方式为患者提供了便利。最常见的不良反应与抑制刺猬通路在正常组织中的生理功能相关，包括肌肉痉挛、脱发、味觉障碍、体重下降、疲劳和恶心。这些副作用通常可逆，但可能导致部分患者需要减量或中断治疗。

　　在维莫德吉问世之前，对于无法手术或放疗的晚期基底细胞癌，缺乏有效的系统治疗药物。它的出现填补了这一空白，为这类患者提供了首个口服靶向疗法。与传统的化疗或非特异性治疗相比，其作用具有高度针对性，疗效显著且副作用谱不同。它彻底改变了晚期基底细胞癌的治疗格局，从无药可医进入了精准靶向治疗时代。

　　维莫德吉的开发是肿瘤靶向治疗的一个典范。它基于对基底细胞癌发病机制的深刻理解，成功将基础研究发现转化为能够显著改善患者临床结局的有效疗法，为罹患这种棘手晚期皮肤癌的患者带来了革命性的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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