艾伏尼布是一种口服的异柠檬酸脱氢酶1抑制剂，用于治疗经检测确认存在异柠檬酸脱氢酶1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者，以及作为联合方案用于治疗新诊断的、年龄≥75岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的、伴有异柠檬酸脱氢酶1基因突变的急性髓系白血病成人患者。该药物的作用机制是针对肿瘤代谢的重编程，突变型异柠檬酸脱氢酶1蛋白会产生一种致癌代谢物2-羟基戊二酸，后者会竞争性抑制多种依赖α-酮戊二酸的酶，导致细胞表观遗传学改变和分化阻滞。艾伏尼布通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1，减少2-羟基戊二酸的积累，从而解除分化阻滞，促进白血病细胞向正常细胞分化。

　　对于存在异柠檬酸脱氢酶1突变的复发难治急性髓系白血病患者，传统挽救化疗效果有限。艾伏尼布在关键临床试验中展现了其独特的分化治疗作用。单药治疗获得了显著的完全缓解率与血液学改善，且部分缓解与细胞遗传学缓解相关。在新诊断的不适合强化化疗患者中，与阿扎胞苷联合的方案相比单用阿扎胞苷显著延长了总生存期和无事件生存期。其每日一次口服给药便捷。最常见的不良反应包括疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、口腔炎、心电图QT间期延长和皮疹。需要特别关注的是可能出现的分化综合征，这是一种需要迅速识别和处理的潜在严重并发症。

　　与标准化疗相比，艾伏尼布是一种口服靶向药物，其作用机制不是直接细胞毒杀伤，而是诱导分化，副作用谱不同。它的成功应用完全依赖于伴随诊断检测出的异柠檬酸脱氢酶1突变状态，是精准医疗的典型范例。它为这部分特定基因型的急性髓系白血病患者，无论是复发难治还是初治不适合强化疗者，都提供了高效且重要的治疗新标准。

　　艾伏尼布的获批彻底改变了伴有异柠檬酸脱氢酶1突变急性髓系白血病的治疗格局。它不仅验证了靶向肿瘤代谢的有效性，更确立了分化疗法和精准医疗在该疾病中的核心地位，为患者带来了从新诊断到复发后持续有效的靶向治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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