吉妥珠单抗是一种由人源化抗CD33单克隆抗体与细胞毒药物卡奇霉素偶联而成的抗体药物偶联物，通过其抗体部分特异性结合于白血病细胞表面高表达的CD33抗原，继而内吞进入细胞，在溶酶体中释放强效的卡奇霉素，造成DNA双链断裂并诱导细胞凋亡，适用于治疗新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及与化疗联合用于治疗复发或难治性CD33阳性急性髓系白血病成人患者。急性髓系白血病是一种侵袭性强的血液系统恶性肿瘤，CD33抗原在大多数白血病母细胞表面表达。吉妥珠单抗的作用机制实现了靶向递送强效化疗药物，旨在提高对白血病细胞的杀伤特异性，同时相对减少对正常组织的毒性。

　　临床研究数据表明，对于新诊断的急性髓系白血病患者，在标准诱导化疗基础上联合吉妥珠单抗，可以改善特定风险组患者的无事件生存率和总生存率，并降低复发风险。对于复发难治患者，它也提供了一定的治疗反应机会。该药通过静脉输注给药。其功能药效的核心在于“精确制导”，将细胞毒性载荷直接送达白血病细胞内部。与传统化疗相比，这种靶向方式理论上具有更好的治疗指数。然而，卡奇霉素的释放同样可能影响表达CD33的正常髓系前体细胞，导致骨髓抑制延长和感染风险增加，此外还需关注肝静脉闭塞病这一潜在严重不良反应，特别是在与特定化疗方案联用或用于干细胞移植前后时。

　　吉妥珠单抗的应用标志着靶向治疗在急性髓系白血病领域的重要实践。其使用必须基于肿瘤细胞CD33表达的确认。治疗需在具备处理相关并发症条件的医疗中心进行，并需密切监测血象、肝功能及肝静脉闭塞病的早期征象。它为符合条件的患者提供了强化治疗反应和改善预后的可能，尤其在新诊断患者的治疗组合中占有一席之地。

　　总体而言，吉妥珠单抗是抗体药物偶联物技术在急性髓系白血病治疗中的成功范例。它通过结合靶向特异性与强效细胞毒性，为CD33阳性的急性髓系白血病患者，无论是初治还是复发难治，都提供了一种重要的治疗选择，尽管其毒性管理至关重要，但它确实为改善这类疾病的治疗结局贡献了力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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