在急性髓系白血病（AML）的治疗发展史中，吉妥珠单抗（Mylotarg®）的历程颇具独特性。作为全球首个获批上市的抗体偶联药物（ADC），它最初因安全性问题撤回，后经调整给药方案后重新获批，体现了临床实践中风险获益评估的深化。其核心设计是将一种强效的细胞毒性药物（卡奇霉素）通过稳定的连接子与靶向CD33抗原的人源化单克隆抗体偶联。CD33在绝大多数AML患者的白血病母细胞表面表达，使得该ADC能够被特异性内吞至细胞内，随后释放卡奇霉素，引起DNA双链断裂，最终导致细胞死亡。这种“靶向递送”的设计旨在提高化疗药物在肿瘤部位的浓度，同时减少全身暴露。

　　该药物的临床应用需严格筛选患者并遵循特定方案。它当前适用于治疗新诊断的CD33阳性AML成人患者（与化疗联合使用），以及用于治疗2岁及以上复发或难治性CD33阳性AML患者。关键性研究显示，在特定人群（如新诊断的预后良好AML患者）中，吉妥珠单抗联合标准化疗可改善无事件生存期。对于复发难治患者，它提供了一个基于靶点的治疗选择。疗效的实现严格依赖于治疗前通过流式细胞术等检测确认白血病细胞表达CD33。

　　由于其递送的卡奇霉素具有强细胞毒性，吉妥珠单抗的安全性管理至关重要，尤其需警惕其黑框警告。最严重的不良反应是肝窦阻塞综合征，这是一种可能危及生命的肝脏血管损伤，在干细胞移植前后使用时风险增高。其他常见严重不良反应包括严重感染、出血和骨髓抑制。因此，治疗必须在具备丰富经验的医疗中心进行，治疗期间需严密监测肝功能、血常规及出血体征，并积极预防和处理感染。

　　吉妥珠单抗的曲折发展与应用，深刻反映了ADC药物在血液肿瘤领域应用的复杂性与挑战。它不仅是AML靶向治疗史上的一个关键坐标，也作为ADC技术的先行者，为后续更安全、更有效的ADC药物研发积累了宝贵经验。其成功再获批强调了基于精准患者选择（CD33阳性）和优化给药策略（剂量与疗程）在实现创新疗法临床价值中的决定性作用。

　　当前，吉妥珠单抗的临床研究仍在探索其与其他药物（如去甲基化药物）的联合应用，以拓展其在更广泛AML人群或不同治疗线序中的价值。其历程持续提示，对于强效靶向细胞毒性药物，持续的疗效与安全性优化是临床转化成功的核心。它在AML治疗武器库中的独特地位，也继续推动着对CD33这一靶点以及ADC技术平台的更深入理解与应用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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