恩曲替尼是一种具有中枢神经系统活性的口服酪氨酸激酶抑制剂，它被批准用于治疗神经营养受体酪氨酸激酶基因融合阳性的实体瘤成年及青少年患者，以及用于治疗ROS1基因融合阳性的非小细胞肺癌。这款药物的独特价值在于其“广谱”抗癌特性，它不针对特定的癌症类型，而是靶向驱动癌症的特定基因融合事件，只要肿瘤携带NTRK基因融合，无论其组织来源如何，都可能从中获益。同时，它对ROS1融合的抑制也为肺癌的一个特定亚群提供了有效的治疗选择。其药理作用是通过抑制TRKA/B/C、ROS1以及ALK激酶的活性，从而阻断由这些融合蛋白所启动的异常信号传导通路。

　　NTRK基因融合是多种成人和儿童实体瘤的致癌驱动因素，虽然在不同常见癌种中发生率很低（通常低于1%），但在某些罕见肿瘤中比例很高。罗圣全的关键临床试验汇集了多种携带NTRK融合的癌症患者，包括唾液腺癌、肉瘤、甲状腺癌等，结果显示其能诱导高比例的客观缓解，且许多缓解持久，验证了其“不限癌种”的疗效。在ROS1融合阳性非小细胞肺癌中（约占1-2%），罗圣全同样显示出显著的抗肿瘤活性，对脑转移病灶也有效果。与早期一些多靶点抑制剂相比，罗圣全对NTRK和ROS1的抑制效力更强，选择性更高。

　　该药每日一次口服。其常见的不良反应包括头晕、疲劳、便秘、味觉障碍、水肿和体重增加等。一个需要特别关注的副作用是可能出现的神经系统影响，如认知障碍、情绪改变、步态障碍等，这与其作用的靶点在神经系统中也有生理表达有关。大多数副作用为轻至中度，可通过剂量调整或对症处理进行管理。在ROS1阳性肺癌的治疗序列中，与克唑替尼相比，罗圣全在某些研究数据中显示出更高的颅内活性优势。对于NTRK融合肿瘤，罗圣全与拉罗替尼共同开创了这一治疗领域，两者都是高效的选择性抑制剂。

　　因此，恩曲替尼的临床应用代表了肿瘤治疗理念的一次重要演进：即基于共同的分子特征而非组织学起源来定义疾病和选择治疗。它使得那些携带罕见驱动突变、传统治疗方案匮乏的癌症患者有了明确有效的靶向选择。它的成功极大地推动了在罕见肿瘤和难治性癌症中进行广泛基因检测的临床实践。当前，应对获得性耐药（如出现激酶区新的突变）是后续研发的重点，新一代更广谱或更具选择性的抑制剂正在开发中。罗圣全证明了针对罕见但共通的致癌基因融合进行药物开发，能够满足巨大的未竟医疗需求。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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