依氟鸟氨酸是一种口服的鸟氨酸脱羧酶不可逆抑制剂，已被批准用于高危神经母细胞瘤患者在接受多模式强化治疗后，进入缓解期的维持治疗，旨在降低复发风险，提高长期生存率。神经母细胞瘤是儿童期最常见的颅外实体瘤，高危患者即使经过手术、高强度化疗、放疗和免疫治疗等艰难治疗达到缓解，复发率依然很高。依氟鸟氨酸在维持治疗阶段的应用，为巩固前期疗效、清除微小残留病灶提供了重要的药物手段。

　　其作用机制并非直接杀伤肿瘤细胞，而是通过干扰肿瘤细胞的内部代谢环境，抑制其增殖潜能。鸟氨酸脱羧酶是多胺生物合成途径中的限速酶，而多胺是细胞快速增殖所必需的小分子物质。神经母细胞瘤等生长迅速的肿瘤细胞高度依赖多胺合成。依氟鸟氨酸通过与鸟氨酸脱羧酶紧密结合并使其永久失活，从而严重耗竭细胞内的多胺水平。这相当于切断了肿瘤细胞快速分裂所需的“燃料”供应，使得那些可能残存的、试图复燃的肿瘤细胞难以生长成气候。

　　临床研究评估了其在维持治疗阶段的效果。数据显示，在完成前期强化治疗并获得缓解的高危神经母细胞瘤患儿中，接受为期两年的依氟鸟氨酸口服维持治疗，能够显著提高无事件生存率。这意味着，更多患儿的疾病得以长期稳定，避免了复发或进展。这种获益是在已经非常强大的前期治疗基础上取得的附加效果，凸显了维持治疗在该疾病全程管理中的关键地位。

　　依氟鸟氨酸为口服溶液剂型，便于儿童服用，通常需每日给药两次，持续长达两年。其耐受性总体良好，常见的不良反应包括腹泻、腹痛、听力下降以及血液学毒性等，这些需要在治疗期间定期监测。与一些用于维持治疗的化疗药物相比，依氟鸟氨酸的作用机制独特，毒副作用谱也有所不同，为临床医生提供了有价值的选择。它的应用，标志着神经母细胞瘤治疗正在从追求“初始缓解”向追求“长期治愈”深化，通过维持治疗来巩固战果，为高危患儿争取更美好的未来。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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