凡德他尼是一种口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可同时抑制RET、表皮生长因子受体和血管内皮生长因子受体等多种激酶，已获批用于治疗不可切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌成人及青少年患者，尤其适用于有症状或进展性的疾病，其多靶点作用机制针对了该肿瘤发生发展的多个关键驱动环节。甲状腺髓样癌是一种起源于甲状腺滤泡旁C细胞的神经内分泌肿瘤，其发生与发展与RET原癌基因的突变或重排密切相关，此外，表皮生长因子受体和血管内皮生长因子受体信号通路也参与其中。凡德他尼通过抑制RET激酶，直接阻断由RET突变驱动的主要致癌信号；同时，抑制表皮生长因子受体和血管内皮生长因子受体，可以对抗肿瘤细胞的增殖并抑制肿瘤血管生成，从而多管齐下发挥抗肿瘤效应。

　　该药物适用于治疗进展性、有症状的晚期甲状腺髓样癌患者。关键临床试验证实，与安慰剂相比，凡德他尼治疗能显著延长此类患者的无进展生存期，并提高客观缓解率。此外，它还能有效降低患者血清中的肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原水平，并改善腹泻等肿瘤相关症状。推荐剂量为每日一次口服，需在专业医生指导下使用，并可能需要根据不良反应调整剂量。凡德他尼的不良反应与其多靶点特性相关，常见包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、疲劳和QT间期延长等，其中腹泻、皮疹和高血压较为突出，需要积极监测和管理，尤其是QT间期延长有潜在心脏风险，用药期间需定期进行心电图和电解质监测。

　　在凡德他尼问世之前，晚期甲状腺髓样癌缺乏有效的系统性治疗药物，传统化疗效果甚微。凡德他尼作为首个获批用于该病的靶向药物，具有里程碑意义。其多靶点作用是一把双刃剑：一方面，这可能导致比选择性更高的单靶点药物更复杂的不良反应谱；另一方面，这种广谱抑制可能对存在异质性的肿瘤细胞群产生更全面的抑制作用，并可能延缓或克服因单一通路抑制而产生的耐药。随着选择性更高的RET抑制剂（如塞尔帕替尼、普拉替尼）的出现，晚期甲状腺髓样癌的治疗有了更多选择。这些新一代RET抑制剂对RET靶点的抑制更具选择性，在某些临床试验中显示出更高的客观缓解率，且某些非RET相关副作用（如高血压、皮疹）可能更轻。治疗决策时，需综合考虑患者的基因突变类型、疾病进展速度、症状负担、合并症及不同药物的安全性特征。凡德他尼的长期临床应用，为理解和治疗这种罕见肿瘤积累了宝贵经验，并推动了该领域靶向治疗的持续发展。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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