莫洛替尼是一种口服的JAK1/JAK2及激活素A受体I型抑制剂，已获批用于治疗中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化且伴有贫血的成人患者，其独特的双重抑制机制在抑制JAK-STAT信号通路以改善脾肿大和全身症状的同时，还能通过调节铁调素水平改善贫血，满足了骨髓纤维化患者未满足的治疗需求。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性肿瘤，JAK-STAT通路过度活化导致髓系细胞异常增殖、炎症细胞因子释放，引发脾肿大、消耗性症状和骨髓纤维化。大多数患者伴有贫血，且现有JAK抑制剂可能加重贫血。莫洛替尼不仅抑制JAK1/JAK2以控制疾病核心机制，还能抑制激活素A受体I型，该通路参与铁调素的调节。抑制激活素A受体I型可降低铁调素水平，促进铁从储存部位释放并被利用于红细胞生成，从而改善贫血。

　　该药物特别适用于伴有贫血的骨髓纤维化患者，无论其血小板计数高低。关键临床试验显示，莫洛替尼治疗能同时达成三个重要目标：显著缩小脾脏体积、改善疾病相关症状，以及提升输血非依赖性患者比例或减少输血依赖患者的输血需求。推荐剂量为每日一次口服。常见不良反应包括血小板计数降低、出血、细菌感染、头晕、恶心和腹泻等，与其他JAK抑制剂类似，需监测血常规和感染迹象。

　　莫洛替尼在骨髓纤维化治疗领域填补了重要的空白。与第一代JAK抑制剂芦可替尼相比，芦可替尼能有效缩脾和改善症状，但常引起或加重贫血，限制了其在贫血患者中的应用。莫洛替尼的双重作用机制使其在保持缩脾和改善症状疗效的同时，独特地具备改善贫血的能力，这是其最显著的优势。与另一款可用于血小板减少患者的JAK抑制剂帕克替尼相比，莫洛替尼在改善贫血方面数据更明确。对于伴有贫血（尤其是治疗相关贫血）的骨髓纤维化患者，莫洛替尼提供了一个能全面兼顾脾脏、症状和贫血三大治疗目标的选项。其临床应用，使得骨髓纤维化的治疗策略能够根据患者的主要临床问题（如症状负荷、脾肿大程度、贫血严重度、血小板计数）进行更精细化的药物选择。莫洛替尼的出现，标志着骨髓纤维化的靶向治疗从主要关注脾脏和症状，扩展到同时主动管理疾病相关的血液学异常，朝着更全面的疾病管理迈进。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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