莫洛替尼是一种口服的激酶抑制剂，对Janus激酶1、Janus激酶2以及激活素A受体1型具有抑制活性。在骨髓纤维化中，Janus激酶-信号转导和转录激活因子通路失调驱动疾病进展，导致脾脏肿大、全身性症状和血细胞减少，其中贫血是常见且预后不良的因素。莫洛替尼对Janus激酶1/2的抑制有助于控制脾大和症状，其对激活素A受体1型的抑制则被认为可降低铁调素水平，改善铁代谢和利用，从而可能改善贫血。它被批准用于治疗中危或高危骨髓纤维化成人患者，尤其适用于伴有贫血的患者。
在关键试验中，与达那唑相比，莫洛替尼在改善脾脏体积、总症状评分以及提高不依赖输血的贫血患者比例方面均显示优势。常见不良反应包括血小板减少、出血、细菌感染、头晕、恶心、腹泻等。血液学毒性需监测。其对贫血的改善潜力是其差异化优势，为贫血负担重的患者提供了兼顾疗效与改善贫血的选择。
与主要Janus激酶抑制剂相比，其独特之处在于对激活素A受体1型的抑制。莫洛替尼的获批丰富了骨髓纤维化治疗格局，使得临床选择可依据患者核心症状（脾大、症状、贫血）进行更精细化的个体化决策。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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