培美替尼作为一种强效选择性成纤维细胞生长因子受体1、2、3抑制剂，用于治疗携带FGFR2融合或重排的既往经治、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。该药物通过抑制成纤维细胞生长因子受体酪氨酸激酶活性，阻断异常的信号传导通路。在关键临床试验中，培米替尼的客观缓解率达到36%，中位无进展生存期为6.9个月。
培米替尼的推荐剂量为每日一次口服13.5毫克，采用服药14天、停药7天的周期方案。最常见的不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性和疲劳等。治疗期间需定期监测血磷水平和进行眼科检查，以及时发现高磷血症和视网膜病变。
与传统的化疗方案相比，培美替尼在FGFR2融合胆管癌患者中显示出更高的客观缓解率和更长的疾病控制时间。该药物为这类特定基因改变的胆管癌患者提供了首个靶向治疗选择，显著改善了治疗结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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