急性髓系白血病是一种髓系造血干细胞恶性疾病，目前在国际上针对这种疾病的方法并不多。随着医学技术的不断发展，我国香港地区的医疗技术不断与国际接轨，引进了很多治疗急性髓系白血病的方法，其中，恩西地平能够有效提高此类患者的缓解率。恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式（R140Q,R172S,R172K）导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate，2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。

　　恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

　　需要特别警惕的不良反应是“分化综合征”，发生率约6%～14%，通常在用药后10天至5个月内出现。肿瘤溶解综合征风险较低但仍需关注，用药期间应保证充足饮水并监测电解质。孕妇禁用，治疗期间及停药后至少一段时间内需有效避孕，哺乳期女性应停止哺乳。恩西地平经肝脏CYP3A4酶系代谢，合用强效CYP3A4抑制剂或诱导剂时需告知医生调整方案。恩西地平是首个针对IDH2基因突变的复发难治性急性髓系白血病的口服靶向药物，通过降低异常代谢物2-HG，重新激活癌细胞的分化程序。对于携带IDH2突变的复发难治AML患者，恩西地平提供了一条精准、有效的治疗新路径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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