艾伏尼布是一种强效、高选择性的口服IDH1抑制剂，于2018年被美国FDA获批用于治疗存在IDH1突变的复发/难治AML，于2022年在中国获批适应证用于复发/难治IDH1突变AML。与传统细胞毒性化疗不同，艾伏尼布通过特异性阻断突变IDH1酶活性，减少2-羟基戊二酸（2-HG）蓄积，从分子根源实现对白血病克隆的精准抑制。这种靶向治疗机制为AML患者带来的全新的、精准的治疗选择。

　　在针对复发/难治AML的关键性AG120-C-001研究中，艾伏尼布单药治疗展现出卓越的临床获益。患者完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CR+CRh）率为31.8%，CR率为24%，总缓解率（ORR）为41.9%。达到CR+CRh患者的中位缓解持续时间（DoR）为8.2个月，达到CR患者的中位DoR为10.1个月。这提示艾伏尼布单药治疗可为IDH1突变复发/难治AML患者带来深度且持久的缓解。在生存获益方面，中位随访15.3个月，主要疗效人群的中位OS为9个月（95%CI，7.1-10.0个月），获得CR+CRh的患者中位OS为18.8个月，实现生存获益的显著跃升。除CR/CRh外，其他缓解患者的中位OS为9.2个月，而无缓解患者中位OS为4.7个月。针对中国复发/难治AML患者，桥接研究CS3010-101进一步证实了艾伏尼布在中国人群中的显著疗效与安全性。研究显示，艾伏尼布单药用于IDH1突变R/R AML患者亦表现优异：ORR达43.3%，CR+CRh率为36.7%，CR+CRh中位持续时间为19.7个月。这一系列循证证据，充分证实了艾伏尼布在IDH1突变R/R AML中的疗效。

　　IDH1突变AML患者预后较差，传统化疗及常规去甲基化方案作用有限，难以逆转突变驱动的分化阻滞，不仅疗效瓶颈突出，且骨髓抑制重、并发症多，无法满足患者长期生存需求。艾伏尼布通过精准抑制IDH1突变，促进正常造血分化，为复发/难治AML患者带来了跨越式的生存获益。展望未来，随着一线治疗、移植后维持等探索不断推进，艾伏尼布将持续拓宽治疗边界，推动mIDH1突变AML从短期姑息治疗迈向长生存、可管理、高质量的慢病化治疗新阶段，持续引领急性髓系白血病精准治疗迭代升级。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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