在癌症精准治疗时代，越来越多的驱动基因被发现并成功靶向。RET基因融合和突变是多种癌症的“罪魁祸首”，常见于非小细胞肺癌（约1-2%）、甲状腺髓样癌（超过60%）、乳头状甲状腺癌等。然而，在很长一段时间里，RET靶点缺乏高效、低毒的特异性药物，患者只能依赖多激酶抑制剂（如卡博替尼、凡德他尼），不仅效果有限，还伴随着严重的高血压、腹泻等副作用。普拉替尼（Pralsetinib）的出现，彻底终结了这一尴尬局面。作为全球首个获批的RET特异性抑制剂，普拉替尼以“导弹式”精准打击RET融合/突变，且对脑转移同样有效。

　　普拉替尼是一种口服、高效、高选择性的RET激酶抑制剂，由Blueprint Medicines公司原研，2020年获得美国FDA加速批准，2021年在中国获批上市。其核心适应症包括：RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者RET突变需要系统性治疗的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）成人及12岁以上儿童患者RET融合阳性的难治性甲状腺癌（需放射性碘治疗）普拉替尼的规格主要为100mg胶囊，标准剂量为每日一次，每次400mg（即4粒）。在剂量调整时，也可能使用100mg（1粒）作为减量方案。

　　RET是一种受体酪氨酸激酶，正常时参与细胞发育，但当RET基因发生融合或点突变时，激酶会持续激活，驱动癌细胞无限增殖。早期的多激酶抑制剂（如卡博替尼）虽然也能抑制RET，但同时会打击VEGFR、EGFR、MET等多个靶点，导致严重的高血压、手足综合征等“脱靶毒性”。普拉替尼则是一种高度选择性的RET抑制剂。它像专门设计的钥匙，只插入RET激酶的ATP结合口袋，阻断其磷酸化及下游信号通路（RAS-MAPK、PI3K-AKT），从而抑制肿瘤生长。它对RET的IC50仅约0.4 nM，而对其他激酶如VEGFR2的抑制作用弱数千倍，因此大大降低了高血压、蛋白尿等不良反应。此外，普拉替尼能够透过血脑屏障，对RET融合阳性的脑转移病灶同样有效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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