在罕见病治疗领域，硬纤维瘤（韧带样纤维瘤病）长期因高复发率、难治性困扰医患。它虽为软组织肿瘤，不发生转移，却能局部侵袭生长，术后复发率高达77%，常引发疼痛、关节功能障碍等问题，传统手术与化疗效果有限。而尼伽司他（Nirogacestat）的获批上市，打破了这一治疗僵局，成为全球首个获批用于硬纤维瘤的靶向药物，为进展性患者带来了全新治疗选择。

　　尼伽司他是一种高选择性γ-分泌酶抑制剂，其作用机制精准且明确。γ-分泌酶是细胞内关键的跨膜蛋白复合体，负责切割Notch受体等多种跨膜蛋白；而Notch信号通路在细胞增殖、分化、存活过程中起核心调控作用，在硬纤维瘤中该通路会异常激活，驱动肿瘤细胞无限增殖与侵袭。尼伽司他通过抑制γ-分泌酶活性，阻断Notch受体的切割与活化，相当于“关闭”了肿瘤细胞的增殖“加速键”，从根源上抑制肿瘤生长与侵袭，诱导肿瘤细胞凋亡。这种靶向治疗模式摒弃了传统化疗“杀敌一千自损八百”的弊端，实现了对肿瘤的精准打击，为患者提供了更安全有效的治疗方案。

　　尼伽司他获批用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者，尤其适用于以下两类人群：无法手术切除的患者：肿瘤侵犯肠系膜、腹壁等重要器官，手术难以彻底清除，传统治疗手段效果不佳；术后复发的患者：肿瘤短期内复发，局部侵袭性强，再次手术风险大且预后差。关键临床研究（DeFi试验，NCT03785964）数据证实了其显著疗效：进展性硬纤维瘤患者接受尼伽司他治疗后，疾病进展或死亡风险显著降低71%（风险比0.29），客观缓解率达41%，近四成患者肿瘤体积缩小30%以上，其中7%达到完全缓解。中位无进展生存期达11.6个月，是安慰剂组（5.6个月）的近两倍，显著延长了患者生存时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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