依氟鸟氨酸（Eflornithine）是一种鸟氨酸脱羧酶（ODC）抑制剂，2023年12月13日，它获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，成为首个也是目前唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。它适用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤患者的复发风险，这些患者对先前的多药、多模式治疗（包括抗GD2免疫治疗）表现出至少部分反应。
依氟鸟氨酸是一种不可逆的ODC抑制剂，ODC是多胺生物合成中的第一限速酶，也是MYCN的转录靶点。多胺参与哺乳动物细胞的分化和增殖，对肿瘤转化起着重要作用。依氟鸟氨酸通过抑制多胺合成，降低MYCN扩增神经母细胞瘤中致癌驱动基因MYCN和LIN28B的表达，恢复了LIN28/Let-7代谢通路的平衡。该通路参与了癌症干细胞和糖酵解代谢的调节。体外实验表明，依氟鸟氨酸能诱导MYCN扩增和MYCN非扩增神经母细胞瘤细胞的衰老，并抑制神经球的形成，具有细胞抑制作用。
一项多中心、开放标签、非随机、单臂外部对照研究评估了依氟鸟氨酸对高危神经母细胞瘤儿科患者的疗效。研究中有105名参与者在标准护理治疗（包括免疫治疗）后接受依氟鸟氨酸作为维持治疗，主要终点是无事件生存期（EFS）。结果显示，在免疫治疗后4年，依氟鸟氨酸组患者的EFS为84%，外部对照组为73%；依氟鸟氨酸组患者的存活率为96%，而外部对照组患者为84%。这意味着，依氟鸟氨酸使复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%，大大改善了高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率和总生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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