恩西地平（Enasidenib，商品名Idhifa）是一种口服IDH2抑制剂。它可抑制突变型IDH2蛋白，减少致癌代谢物2-羟基戊二酸生成，使部分白血病细胞恢复分化，而不是直接通过传统细胞毒作用杀伤细胞。恩西地平并不适用于所有AML患者。是否考虑使用，首先取决于规范的基因检测结果，还要结合既往治疗、器官功能、合并症、体能状态及后续移植计划综合判断。

　　早期疗效证据主要来自AG221-C-001，这是一项开放标签、单臂、多中心I/II期研究。研究没有同期随机对照组，因此能够描述患者接受恩西地平后的反应，却不能单独证明药物比其他治疗更能延长生存。后续开展的随机Ⅲ期IDHENTIFY研究，将恩西地平与研究者预先选择的常规治疗进行比较。该研究纳入年龄较大、接受过多线治疗的晚期患者，结果显示恩西地平未显著改善意向治疗人群的总生存期。AG221-C-001研究中，176名IDH2突变复发或难治性AML患者的总体缓解率约为40.3%，其中完全缓解率约19.3%。这表明部分患者能够获得缓解，也意味着多数患者没有达到客观缓解标准。总体缓解率：约40.3%，即71名患者达到研究规定的某种缓解。完全缓解率：约19.3%，即34名患者达到严格的完全缓解标准。中位总生存期：早期研究报告约9个月，不同数据截止时间可能产生小幅差异。输血改善：部分治疗前依赖输血的患者在治疗后达到持续脱离输血。

　　恩西地平可以让一部分患者获得缓解，但无法保证每位患者有效。临床价值可能表现为原始细胞下降、血象改善、减少输血或为后续治疗争取时间，具体目标需要根据患者当前病情确定。中位生存期是群体统计结果，不是个人生命期限。它表示研究观察期间约一半患者的生存时间长于该数值，另一半短于该数值。个人结局还会受到疾病生物学、合并突变和后续治疗影响。部分研究提示R140和R172突变患者的生物学特点及治疗结果可能不同，但亚组结果不能直接替代整体试验结论。突变位点只能作为临床判断的一部分，不应据此自行预测疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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