沃拉西德尼（通用名：vorasidenib）是一款IDH1和IDH2双重抑制剂，适用于12岁及以上、携带IDH突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，可通过阻断异常酶活性延缓肿瘤生长，将低级别胶质瘤管理转向主动分子干预，推迟神经毒性放疗的使用，治疗期间需定期监测肝功能，整体口服耐受性良好。

　　沃拉西德尼是一款靶向治疗药物，用于IDH突变型恶性胶质瘤（一种颅内脑部肿瘤）。沃拉西德尼为每日一次口服片剂，可延缓肿瘤进展，推迟癌症发生进展的时间。本品经过专门设计可以透过血脑屏障，能够抵达脑部肿瘤部位并发挥有效治疗作用。星形细胞瘤与少突胶质细胞瘤均属于恶性胶质瘤，这类肿瘤起源于中枢神经系统细胞。IDH1与IDH2基因突变会产生可促进肿瘤生长与存活的酶。沃拉西德尼通过抑制突变型IDH1、IDH2酶的活性，降低肿瘤的生物学活性。沃拉西德尼属于IDH1/IDH2抑制剂（异柠檬酸脱氢酶抑制剂）药物类别。与安慰剂相比，沃拉西德尼可显著延长无进展生存期、推迟后续抗肿瘤干预时间，并缩小肿瘤体积。沃拉西德尼临床获益相较安慰剂组，沃拉西德尼治疗组无进展生存期显著延长，该PFS提升具有统计学及临床双重意义。相较安慰剂，沃拉西德尼可显著推迟患者需要接受后续抗肿瘤治疗的时间。沃拉西德尼组肿瘤体积出现缩小，而安慰剂组肿瘤体积增大。

　　沃拉西地尼的出现，彻底改变了低级别胶质瘤的治疗格局。与传统的细胞毒性化疗如替莫唑胺相比，沃拉西尼是首个针对该疾病特定驱动基因突变的靶向疗法，其作用机制更为根本，副作用谱也截然不同，避免了化疗相关的骨髓抑制等风险。与放疗相比，沃拉西尼作为一种全身性治疗，能持续抑制肿瘤细胞，且避免了放疗可能带来的远期神经认知功能影响。其强大的脑渗透性是成功的关键，确保了药物能在肿瘤部位达到有效浓度。当然，对于异柠檬酸脱氢酶野生型肿瘤，沃拉西尼无效，因此治疗前必须进行分子检测。沃拉西尼的临床成功，是肿瘤代谢靶向治疗领域的重大进展，它证明了通过纠正肿瘤细胞的特定代谢异常，可以有效控制肿瘤生长，为神经肿瘤的精准治疗树立了新的典范。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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