Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）是一种由NF1基因或遗传突变引起并累及多系统的遗传性疾病，其中约30%至50%的患者会合并丛状神经纤维瘤（PN）。有研究显示，PN的存在可能使患者预期寿命平均减少约15年。司美替尼（selumetinib），用于治疗伴有症状性、无法手术的NF1-PN成人患者。司美替尼是一种MEK抑制剂，能够阻断RAS-MAPK信号通路中的MEK激酶。在NF1患者体内，这些酶过度活跃，使得肿瘤细胞不受控制地生长，进而产生PN。而该药物通过阻断MEK激酶，实现肿瘤细胞生长速度的减缓，从而抑制PN的发展，成为治疗的关键突破。此前，司美替尼已在欧盟和日本获批用于相同适应症，FDA也已批准司美替尼胶囊和颗粒制剂用于治疗1岁及以上符合该适应症的儿童患者。

　　KOMET试验共纳入145名NF1-PN成人患者，随机分为司美替尼组（n=71）或安慰剂组（n=74）。司美替尼按照体表面积给药（25 mg/m²），每日2次，28天为一个周期。安慰剂组患者若疾病进展或治疗满12周期后可交叉接受司美替尼治疗。结果显示，司美替尼治疗可实现快速应答（中位时间3.7个月），第16周期时的客观缓解率为20%（95%CI：11.2%-30.9%），显著高于安慰剂组的5%（95%CI：1.5%-13.3%；p=0.011）。此外，治疗组中有86%的患者缓解持续时间至少为6个月，慢性疼痛、阵发性疼痛、PN疼痛强度及镇痛药物用量均有所减少，未出现新的安全性问题。而且，司美替尼在KOMET试验中的安全性与先前的研究以及在儿科人群中的既定使用情况一致。

　　司美替尼作为全球首个获批治疗NF1相关丛状神经纤维瘤的MEK抑制剂，其问世不仅填补了该领域无有效系统治疗的空白，更实现了从“被动手术”到“精准控瘤”的治疗范式革新，为3岁及以上儿童和成人NF1患者带来了全生命周期的治疗守护。其精准靶向MEK1/2、阻断异常信号通路的作用机制，搭配卓越的临床疗效和便捷的口服给药方式，既有效控制了肿瘤进展，缓解了患者的疼痛与功能障碍，也减轻了患者反复手术的痛苦和经济负担，显著提升了患者的生活质量与生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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