脑胶质瘤作为中枢神经系统最常见的原发性恶性肿瘤，其治疗长期受制于肿瘤浸润性生长、血脑屏障阻碍及放化疗耐药等多重困境。尤其是IDH突变型低级别胶质瘤，虽发病高峰集中于中青年群体，但传统手术联合放化疗方案既存在过度治疗导致的神经认知功能损伤风险，又难以有效控制肿瘤复发，患者5年生存率长期停滞不前。全球首款IDH1/2双靶点口服抑制剂Voranigo（通用名：vorasidenib，沃拉西德尼）的问世，凭借其独特的作用机制与扎实的临床数据，打破了该领域近20年的治疗僵局。

　　沃拉西德尼的疗效与安全性已被全球多中心Ⅲ期INDIGO临床试验（NCT04164901）充分验证，该研究结果发表于《新英格兰医学杂志》，并后续公布了延长随访数据，为其获批上市提供了核心依据。该试验共纳入331例既往仅接受手术治疗的IDH1/2突变型2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，按1:1随机分为Voranigo治疗组（168例，每日口服40mg）与安慰剂组（163例），主要终点为盲法独立评审委员会（BIRC）评估的无进展生存期（PFS）。在首次中期分析中，Voranigo组患者疾病进展或死亡风险较安慰剂组显著降低61%（HR=0.39；95%CI，0.27-0.56；P<0.0001），治疗组28%的患者出现疾病进展事件，而安慰剂组这一比例高达54%。随着随访时间延长至20.1个月的扩展分析显示，这一获益进一步扩大，疾病进展或死亡风险降低65%（HR=0.35；95%CI，0.25-0.49）。从生存数据来看，Voranigo组中位PFS尚未达到，而安慰剂组仅为11.4个月，治疗组18个月无进展生存率达60.4%，远超安慰剂组的26.7%。

　　沃拉西德尼的安全性特征完全适配低级别胶质瘤患者长期治疗的需求。其最常见不良反应为转氨酶升高，其中3级以上丙氨酸氨基转移酶升高发生率为10%，天冬氨酸氨基转移酶升高发生率为5%，且这些反应可通过支持治疗或剂量调整有效管理。治疗组因不良事件停药率仅3.6%，显著低于传统放化疗方案，且未发生治疗相关死亡。相较于放化疗可能导致的不可逆神经认知损伤，Voranigo对患者生活质量无负面影响，展现出“高效低毒”的显著优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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