马法兰是溶肉瘤素的左旋异构体，抗肿瘤活性强于消旋体溶肉瘤素。本品可用于多种肿瘤的治疗，在单药化疗或联合化疗方案中，是多发性骨髓瘤的首选治疗药物。对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症、恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌均具备治疗活性。采用动脉灌注方式治疗肢体恶性肿瘤，例如恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤，可获得较好疗效；也可酌情用于部分自身免疫性疾病，以及器官移植后排异反应的预防。

　　马法兰是双功能烷化剂，属于细胞周期非特异性抗肿瘤药物，药效强于消旋体苯丙氨酸氮芥。一项2期研究，旨在评估吉西他滨+白消安+马法兰这一新型大剂量联合方案的疗效。该研究纳入了74例原发性复发/难治性MM患者，这些患者曾接受过硼替佐米或/和免疫调节药物治疗，或曾接受过挽救ASCT。治疗方案：吉西他滨1875 mg/m²，静脉滴注3h，给药2天，随后给予白消安（范围在4000μmol/L・min曲线以下，给药4天）和马法兰（每日60 mg/m²，给药2天）。研究人员比较了该研究中心中接受马法兰200 mg/m²，静脉滴注30min以上，随后进行ASCT的患者（对照组）数据。结果显示，研究组的中位无进展生存期为15.1个月，明显优于对照组（9.3个月），而且进展和死亡风险均显着降低，中位总生存期也明显优于对照组（37.5个月vs 23.0个月）。

　　马法兰具有骨髓抑制作用，因此在整个治疗周期内需要持续监测血常规，防范重度骨髓抑制，以及不可逆骨髓再生不良的风险。停药后血细胞计数仍可能继续下降。若首次观察到白细胞或血小板显著下降，应暂停给药。既往接受过放疗或化疗的患者，需警惕骨髓毒性叠加的风险。既往临床观察发现，肾功能不全的骨髓瘤患者在美法仑治疗早期，可出现血尿素氮明显升高，因此需要密切监测肾功能不全患者，警惕尿毒症合并骨髓抑制的情况。马法兰作为经典烷化剂，在多发性骨髓瘤等多种恶性肿瘤的化疗方案中应用广泛，大剂量方案也可用于自体造血干细胞移植前的预处理。由于骨髓抑制为其主要风险，临床使用期间需持续监测血常规与肾功能，根据患者的脏器功能与血象变化及时调整治疗策略，保障用药安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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