普拉替尼是一种口服、高选择性的小分子RET激酶抑制剂，通过竞争性结合RET激酶的ATP结合位点，阻断RET融合和突变所驱动的异常信号通路，从而抑制肿瘤细胞增殖。与早期多靶点抑制剂不同，普拉替尼对RET靶点具有高度选择性，对VEGFR2等其他激酶的脱靶活性极低，这意味着在强效抑制RET的同时，减少了因脱靶效应带来的高血压、蛋白尿等不良反应。目前普拉替尼在中国获批的适应症涵盖三大类：一是RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者；二是需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁以上儿童患者；三是需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁以上儿童患者。用药前必须通过经过验证的基因检测确认RET基因变异状态——这是确保普拉替尼有效的前提。

　　全球性I/II期ARROW研究奠定了普拉替尼的临床地位。在RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，初治患者接受普拉替尼治疗的客观缓解率高达70%~79%，中位无进展生存期约9.1~13个月；既往接受过含铂化疗的经治患者，客观缓解率仍可达61%~62%，中位无进展生存期更是长达16.5~17.1个月。对于容易发生脑转移的RET融合肺癌而言，普拉替尼的颅内疗效尤为突出——在基线有可测量脑转移病灶的患者中，颅内客观缓解率达56%~70%，其中约30%的患者颅内病灶完全消失，这一数据在同类药物中表现优异。

　　在甲状腺癌领域，普拉替尼同样展现了强大的抗肿瘤活性。在RET突变型甲状腺髓样癌中，既往接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的经治患者客观缓解率为55.7%，初治患者更是高达77.4%，中位无进展生存期超过25个月。针对中国人群的研究数据同样亮眼：在RET突变甲状腺髓样癌患者中，普拉替尼客观缓解率达73.1%，疾病控制率达84.6%，降钙素和癌胚抗原水平均显著下降。在放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌中，缓解率更是接近90%。这些数据充分证明，普拉替尼不仅对肺癌有效，对RET驱动的多种实体瘤都具有广谱、强效的抗肿瘤作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(Gavreto)为RET基因融合的非小细胞肺癌患者带来了变革性的临床选择

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