凡德他尼为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，主要抑制RET、EGFR、VEGFR三大通路发挥抗肿瘤效应。在甲状腺髓样癌中，RET的胚系或体细胞突变是核心驱动，EGFR、VEGFR通路则参与肿瘤增殖与新生血管生成；同步阻断多条通路，能够抑制肿瘤细胞存活与进展。本品获批适应症为无法手术切除、局部晚期或转移性、伴症状或持续进展的甲状腺髓样癌。关键III期研究证实，对比安慰剂，凡德他尼可显著延长无进展生存期、提升客观缓解率，多数患者应答持久，也是该罕见瘤种最早获批的靶向药物。

　　患者通常每日一次口服固定剂量，可与或不与食物同服。在凡德他尼出现之前，进展性甲状腺髓样癌的治疗选择非常有限，主要依赖于传统化疗，但疗效甚微。因此，凡德他尼的获批标志着该疾病治疗进入靶向时代。与后来获批的另一种多靶点抑制剂卡博替尼相比，两者均为晚期甲状腺髓样癌的有效治疗手段，但作用谱有所侧重。凡德他尼对表皮生长因子受体的抑制更强，这影响了其副作用特征。临床研究中，两种药物均显示出延长无进展生存期的能力，具体选择需综合考量患者的突变类型、并发症、对特定副作用的耐受性以及医生的临床经验。凡德他尼的常见不良反应包括腹泻、皮疹、痤疮样皮炎、恶心、高血压、头痛、疲劳和食欲减退，这些通常可通过对症治疗和剂量调整进行管理。

　　凡德他尼存在多项可危及生命的严重不良反应，QT间期延长是首要监测重点，可诱发尖端扭转型室速。用药前后需要规律监测心电图、血钾/钙/镁电解质，规避其他延长QT间期的合并用药；还需警惕重症皮肤反应、缺血性卒中、心衰、出血、肠穿孔、可逆性后部白质脑病综合征。该药是进展性甲状腺髓样癌重要的靶向药物，但必须建立以心电监测为核心的规范化安全管理，由甲状腺肿瘤专科医生评估，平衡疗效与安全风险。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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