去纤苷（Defibrotide Sodium，商品名Defitelio），化学成分为聚脱氧核糖核苷酸钠盐，是来源于猪肠组织的单链多聚脱氧核糖核苷酸混合物，平均分子量13–20 kDa，具备纤溶活性。它可促进纤溶酶原激活、溶解血栓，同时抑制炎症、保护微血管内皮，减少内皮细胞炎症与凋亡。造血干细胞移植（HSCT）是多种血液病重要根治手段，但肝静脉闭塞病（HVOD，又称肝窦阻塞综合征HSOS）是移植后凶险早期并发症，多出现于移植后21天内，由肝窦内皮损伤、流出道梗阻诱发窦性门脉高压；9%–14%移植患者可发病，合并多器官衰竭时，发病100天病死率超80%，30%–50%病例可危及生命。

　　去纤苷的作用机制独特而复杂。它能够增强纤溶酶原激活，使纤溶酶原转化为纤溶酶，纤溶酶进而分解纤维蛋白凝块，达到溶解血栓的目的。同时，去纤苷钠还具有抑制炎症反应的作用，能够减少内皮细胞的炎症和凋亡，保护微血管免受损伤。这种双重作用机制使得去纤苷钠在治疗肝静脉闭塞病方面具有显著的疗效。去纤苷是目前公认的治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）最有前景的新药。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等作用，Richardson等首先探索了其在HSCT后HVOD治疗中的应用，该研究纳入了19例sHVOD患者。去纤苷剂量每天5~60mg/kg，静脉滴注，中位使用时间为15d(2-61d)。结果显示，42%的患者获得完全缓解(CR)，移植后100d总生存（OS）率达32%，而且患者能较好耐受去纤苷。此后有多项临床试验均证实了去纤苷治疗HVOD的有效性。

　　去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。给予去纤苷共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷的超敏反应：包括皮疹，荨麻疹和血管性水肿，发生在不到2%的患者。监测患者的超敏反应。如果情况严重应停止使用，按照护理标准进行治疗，并进行监测，直到症状消失。服用去纤苷最常见不良反应治疗最常见的不良反应（发生率≥10%，无因果关系）为低血压，腹泻，呕吐，恶心和鼻出血。

　　成人与儿童推荐剂量为6.25 mg/kg，每6小时一次、2小时静脉输注，以移植预处理前基线体重计算；最低疗程21天，症状未缓解可延长至最多60天，给药前需稀释。常见不良反应包含低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血；超敏反应（皮疹、荨麻疹、血管性水肿）发生率＜2%，用药期间需密切监测，严重超敏需立即停药并对症处置。本品存在出血相关风险，需在血液移植专科严密监护下使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷钠/去纤苷(Defibrotide/Defitelio)的作用机制以及适应症介绍

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