CD33是在急性髓系白血病细胞表面高表达的糖蛋白，约80%–90%的AML原始细胞携带该抗原，正常造血干细胞表达水平很低，构成了理想的治疗靶点。吉妥珠单抗属于抗体药物偶联物（ADC），由抗CD33单抗、连接子以及细胞毒性载荷卡奇霉素组成；抗体特异性结合白血病细胞CD33后经内吞进入胞内，在溶酶体中释放卡奇霉素杀伤肿瘤细胞，为CD33阳性AML开辟了靶向治疗路径。

　　多项临床试验对吉妥珠单抗治疗急性髓系白血病的有效性和安全性进行了验证。在针对新诊断患者的临床试验中，将吉妥珠单抗联合标准化疗方案与单纯标准化疗方案进行对比。结果显示，接受吉妥珠单抗联合化疗的患者，完全缓解率显著高于单纯化疗组。并且在总生存期方面，联合治疗组也展现出优势，患者的中位总生存期得到明显延长。在复发或难治性患者的临床试验中，吉妥珠单抗单药治疗同样取得了一定的疗效，部分患者实现了疾病的缓解，为后续的治疗争取了机会。

　　然而，吉妥珠单抗在临床应用中也存在一定的不良反应。血液学毒性是较为常见的不良反应之一，包括中性粒细胞减少、血小板减少和贫血等，这可能导致患者感染风险增加、出血倾向加重等问题。此外，肝毒性也是需要关注的方面，部分患者在用药过程中可能出现转氨酶升高、胆红素升高等肝功能异常表现。还有一些患者可能会出现输液相关反应，如发热、寒战、呼吸困难等，这些反应通常在输液过程中或输液结束后短时间内发生。因此，在使用吉妥珠单抗治疗时，需要密切监测患者的血常规、肝肾功能等指标，同时在输液过程中做好不良反应的预防和处理措施。

　　作为AML领域经典的CD33靶向ADC药物，吉妥珠单抗可和传统化疗协同增效，同时也适用于部分复发难治患者的挽救治疗。临床应用时需要权衡血液毒性、肝损伤以及输液反应风险，规范预处理与定期检验监测，在血液专科医师的严密管理下使用，帮助CD33阳性AML患者提升缓解概率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)成为白血病治疗领域的＂精准制导导弹＂

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