恩西地平属于IDH2选择性抑制剂。IDH2是三羧酸循环里的核心功能酶，该基因发生突变后，会促使致癌代谢物2‑羟基戊二酸蓄积，干扰细胞正常分化程序；恩西地平可下调2‑羟基戊二酸水平，以此诱导白血病细胞走向成熟分化。本品推荐起始剂量为100 mg，每日一次口服，进食状态不影响服药，持续用药至疾病进展或者出现无法耐受的毒性反应。若患者病情稳定、无明显不耐受，建议至少完成6个月治疗，给足药物起效的观察周期；药片不可掰开、碾碎，尽量固定时间服用，发生漏服、服药后呕吐的情况可在当日尽快补服，次日回归原有给药节奏。

　　恩西地平的疗效在一项开放标签、单组、多中心、两队列临床试验中进行了评估，该试验纳入了199名患有IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成年患者，这些患者被分配到每日接受100 mg剂量。第1组包括101名患者，第2组包括98名患者。恩西地平以每日100 mg的起始剂量口服给药，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。允许减少剂量以控制不良事件。疗效是根据完全缓解（CR）/完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）的比率、CR/CRh的持续时间以及从输血依赖到输血独立的转变率来确定的。疗效结果如表5所示，两个队列的疗效结果相似。中位随访时间为6.6个月（范围为0.4至27.7个月）。在R140或R172突变的患者中观察到类似的CR/CRh率。

　　恩西地平的临床应用，标志着AML治疗从“细胞毒杀伤”向“代谢调控与分化诱导”的范式转变。其通过精准靶向IDH2突变，不仅为R/R患者提供了生存突破，更揭示了代谢异常在白血病发生中的核心地位。随着联合策略的优化与耐药机制的破解，恩西地平有望从“后线救星”进化为AML全程管理的基石药物。在肿瘤学的精准蓝图中，这一分化诱导剂的探索，不仅是科学的胜利，更是对生命复杂性的深刻致敬。

　　以肿瘤代谢靶点为方向的分化诱导治疗，拓展了急性髓系白血病精准治疗的思路。恩西地平与针对IDH1突变的艾伏尼布互为补充，共同覆盖两类IDH突变亚型，完善了代谢异常驱动型AML的分层治疗方案。后续围绕联合去甲基化药物、靶向其他共突变通路的研究持续开展，不断挖掘该类药物在初治不耐受强化疗人群、移植前后等场景下的应用潜力，持续丰富白血病个体化治疗的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平/伊那尼布(Idhifa/Enasidenib)为携带IDH2突变的急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择

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