阿西米尼布属于首创口服变构抑制剂，作用模式区别于既往所有TKI；药物不结合ATP口袋，而是靶向BCR::ABL1蛋白的肉豆蔻酰口袋，诱导激酶稳定在无活性构象而阻断信号传导，可覆盖包含T315I在内的ATP结合区耐药突变，同时具备潜在的安全性优势，为经至少两种TKI治疗后耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性期慢粒成人患者，提供全新的后线治疗选择。
该药适用于治疗既往接受过两种或以上酪氨酸激酶抑制剂治疗的费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期成人患者。临床研究证实了其在多线治疗失败患者中的卓越疗效，尤其对携带突变者。在关键试验中，阿西米尼布治疗在24周时达到了主要分子学缓解，其深度和持久性均显示出优势。更令人瞩目的是，它对携带突变（如T315I突变，该突变对所有已上市的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂均耐药）的患者同样有效，解决了长期以来的临床难题。该药每日口服一次或两次，具体方案需根据患者情况确定，治疗持续至疾病进展或不可耐受。
阿西米尼布的出现，推动慢性髓性白血病靶向治疗迈入变构抑制的新阶段。不同于传统ATP竞争型抑制剂的研发思路，它依托靶点蛋白结构特征，选择非ATP结合口袋作为干预位点，显著降低和现有TKI之间的交叉耐药风险，为耐药难题提供新的解决路径。该药物是精准转化医学的典型范例，体现结构生物学对新药开发的支撑价值，在为多线失败患者争取深度分子缓解、改善生存状态的同时，也拓展了激酶抑制剂的研发思路，为后续高选择性、抗耐药靶向药物的开发提供重要参考，在慢性髓性白血病的治疗发展历程中具备标志性意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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