造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）是移植后凶险、致死性高的严重并发症，内皮损伤与凝集素途径过度激活是核心发病环节。纳索普利单抗选择性抑制MASP-2，阻断补体凝集素通路，同时保留经典、替代补体通路，不影响机体基础抗感染免疫，为TA-TMA提供针对性病因治疗方案。纳索普利单抗是一种甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2(MASP-2)抑制剂，它选择性抑制甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)，即凝集素途径的效应酶，从而预防凝集素途径介导的细胞损伤，包括小血管内皮损伤和血栓形成。重要的是，通过选择性阻断凝集素途径的激活，该药物能够保留经典途径和替代途径的活性，包括对适应性免疫反应和宿主防御至关重要的功能。

　　在TA-TMA研究和EAP中，分别有17/28(60.7%)和13/19(68.4%)的患者达到研究所设定的缓解标准。血栓性微血管病标志物改善比例与缓解率一致。在TA-TMA研究中，成人组血小板计数改善率为61%，LDH改善率为75%，器官功能改善率为74%，有48%的患者实现至少4周无需红细胞或血小板输注。在EAP中，成人组和儿科组的缓解率分别为69%和67%，血小板计数改善率分别为69%和67%，LDH改善率分别为85%和83%，器官功能改善率分别为85%和83%，分别有69%和60%的患者实现至少4周无需红细胞或血小板输注。在TA-TMA研究中，从血栓性微血管病诊断之日起100天的生存率为73.4%（95%CI：52.2，86.4），而在EAP队列中，此生存率为73.7%（95%CI：47.9，88.1）。所有患者中最常见的不良反应（发生率超过20%，且这些反应与病因无关）包括病毒感染、败血症、出血、腹泻、呕吐、恶心、中性粒细胞减少、发热、疲劳以及低钾血症。

　　纳索普利单抗用药期间需要持续监测血小板、LDH、脏器功能等TA-TMA核心标志物，同时警惕感染、出血等高发不良事件。其差异化优势在于通路选择性，仅阻断凝集素通路，保留其余补体抗感染功能，适合移植后免疫脆弱人群，是TA-TMA领域重要的靶向新药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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