其治疗原理是抑制γ-分泌酶复合物的活性。该酶负责切割并激活Notch受体。在硬纤维瘤中，Notch信号通路异常活化促进肿瘤生长。尼伽司他通过抑制γ-分泌酶，减少活性Notch细胞内结构域的产生，从而下调下游靶基因表达，最终抑制肿瘤细胞增殖并促进其凋亡。它适用于治疗需要系统治疗、不可切除的进展性硬纤维瘤成人患者。使用方法为每日两次口服，可与食物同服，治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受毒性。功能药效在关键试验中表现突出，与安慰剂相比，显著延长了无进展生存期，疾病进展风险降低71%，客观缓解率达41%。最常见不良反应为腹泻、恶心、疲劳、皮疹和口腔炎，通常为轻度至中度。
尼伽司他的获批，首次为硬纤维瘤患者提供了有高级别证据支持的有效药物治疗选择，避免了部分患者的手术创伤，为这类罕见肿瘤的管理开启了靶向治疗的新时代。Notch通路异常是硬纤维瘤进展的重要驱动因素，奥格西韦奥通过阻断γ-分泌酶切断这条致癌信号。该药为不可切除、持续进展的患者提供了药物替代方案，减少反复手术带来的损伤。临床随访中重点关注消化道、皮肤黏膜相关不良反应，根据耐受情况管理，帮助罕见肿瘤患者实现长期病情控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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