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白血病药物施达赛/达沙替尼有望同时治疗杜氏肌营养不良

时间:2018-07-20 10:47 来源:康必行 作者:康必行医疗旅游

  在最近的一项研究中,研究人员发现,一种通常用于治疗白血病的药物达沙替尼(施达赛)表现出延缓杜氏肌营养不良(DMD)病情发展的潜力。该药物通过阻断某些刺激癌细胞生长的化学信号来发挥作用。同时,施达赛也会关闭一种与DMD有牵连的蛋白质中的类似信号。这种蛋白质被称为dystroglycan,在维护肌肉组织健康中发挥部分作用。

施达赛

  研究人员在DMD斑马鱼模型中测试了该药物,并且记录了40%的疾病改善。与对照组相比,达沙替尼(施达赛)治疗的斑马鱼游得更远,时间更长。通过将该药物和其他目前正在开发的疗法相结合,它们的疗效可能进一步提高。"达沙替尼确实有望作为DMD疗法"Steve Winder教授说,"基于对该药物工作机制的理解,我们相信它可能有效延缓肌肉退化,延长患者的行走能力,并保护他们的心脏和呼吸肌肉。存在一种可能,如果患者获得诊断后立即服用该药,疾病发展可能会大幅减少。"  

  由于达沙替尼(施达赛)已经在临床使用,研究人员希望能更快地将其作为DMD疗法进行人体试验。在小鼠中的实验已经开始,并获得不错的效果。Winder教授的团队也在研究其他工作方式与达沙替尼类似的药物。肌营养不良英国研究主任Marita Pohlschmidt博士说:"这些是关于DMD独特新疗法路径的令人鼓舞的结果。Winder教授的方法可能补充目前正在推进通过临床试验的潜在疗法,使它们更有效。"  

  详情请访问  肿瘤  http://www.kangbixing.com/



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(责任编辑:康必行-小喆)
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