晚期肝癌患者的中位总生存期不足一年，研究显示，索拉非尼是唯一一种可显著改善肝癌患者总生存的系统性药物。不过文章的背景资料显示，依维莫司（Everolimus）可预防肿瘤进展并改善生存。近期一项临床3期研究显示，虽然临床前数据非常有力，但依维莫司用于晚期肝癌患者相比安慰剂未能改善总生存。该研究发表于2014年7月2日JAMA杂志在线版。
美国波士顿市哈佛医学院马萨诸塞州综合医院癌症中心的Andrew X. Zhu博士等对546例晚期HCC成年患者进行随机分组，受试者在使用索拉非尼期间或之后出现疾病进展，或对索拉非尼治疗不耐受；入组后分别接受依维莫司（Everolimus）（n = 362）或安慰剂（n = 184）治疗；上述两组患者均同时接受最佳支持性治疗，一直持续到疾病进展或出现无法耐受的毒性事件。该项3期研究从2010年5月至2012年3月间入组了来自来自17个国家的患者。
研究人员发现，总生存组间差异不显著：依维莫司（Everolimus）组和安慰剂组的死亡人数分别为303例和151例，死亡率分别为83.7%和82.1%。依维莫司组的中位总生存期为7.6个月，安慰剂组则为7.3个月。依维莫司组和安慰剂组的疾病控制率（完全缓解和部分缓解或病情稳定的患者的比例）分别为56.1%和45.1%。
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