CAR-T细胞疗法是目前癌症治疗领域最新的治疗方案，作为一种全新的癌症免疫治疗方法，CAR-T细胞治疗以令人震惊的治疗效果被批准用于血液肿瘤如白血病的治疗。CAR-T细胞疗法目前在血液肿瘤的治疗中表现非常不错，作为二线治疗的CAR-T疗法在多个临床试验中都展现出了惊人的治疗效果。
CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。通过基因修饰，将人工设计的嵌合抗原基因转导入T细胞，在T细胞膜表面表达特异性嵌合抗原，直接识别靶细胞表面抗原，对靶细胞进行杀伤。
典型的CAR由胞外抗原结合区、跨膜区域和胞内信号转导区组成。其中抗原结合区由来源于单克隆抗体的轻链 (vl) 和重链 (vh) 组成, 中间由带韧性的铰链区连接形成单链抗体 (single chain fragment variable. scfv)。CAR结构里的第一个关键部位是识别肿瘤抗原的单链抗体，它能识别肿瘤特异性抗原，即所说的靶点，比如识别CD19,EGFR等，而不是需要加工递呈出来的抗原多肽，因此这样的结构解决了两大问题：靶向性问题和绕开抗原递呈的问题，肿瘤患者就算把HLA丢失或抗原递呈能力下调也没关系。
细胞内信号转到区主要为免疫受体酪氨酸活化基序(immunoreceptor tyrosine-based activation motifs, ITAM, 通常为CD3ζ或FcεRIγ)以及共刺激信号，用的最多的为CD3ζ也是天然的TCR活化序列，共刺激信号使得CAR-T细胞在体内存活时间非常长。
CAR-T对于血液肿瘤的治疗效果非常显著。 Pennsylvania大学利用CAR-T治疗14例复发难治CLL，8例有效。其中3例CR(分别随访11，34和35个月)，且均未复发。5例患者达到PR(中位随访11个月)，2例在输注细胞后4个月出现复发。
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