华氏巨球蛋白血症是相对比较少见的一类惰性血液系统肿瘤性疾病，以单克隆性球蛋白M升高为特征。上个月，《新英格兰医学杂志》发布了BTK抑制剂依鲁替尼（EMLUTINI）治疗华氏巨球蛋白血症的III期临床试验结果（iNNOVATE试验）。研究结果显示依鲁替尼联合利妥昔单抗治疗华氏巨球蛋白血症效果很好。
从2014年到2016年，来自9个国家45个医疗中心的150例初诊或复发难治的华氏巨球蛋白血症患者（45%为初诊患者）进入临床研究。平均随访26.5个月。30个月时，依鲁替尼（EMLUTINI）加美罗华组的疾病无进展生存（PFS）率为82%，而安慰剂加美罗华组的无进展生存率仅为28%。不论初诊或复发难治患者，使用美罗华+依鲁替尼治疗均能获得良好的疾病无进展生存。美罗华+依鲁替尼治疗在初诊和复治患者组24月的PFS分别为84%和80%，而美罗华+安慰剂治疗在初诊和复治患者组24月的PFS要低的多，分别为59%和37%。
进一步的亚组分析发现，不论是否合并MYD88和/或CXCR4突变，美罗华+依鲁替尼（EMLUTINI）治疗均能获得良好的PFS。对于IPI评分高危的巨球蛋白血症患者，美罗华+依鲁替尼治疗能获得更好的PFS，为92%，而美罗华+安慰剂组仅为22%；低危IPI评分患者两组30个月的PFS分别为86%和42%。提示联用依鲁替尼对于高危患者获益更大。依鲁替尼治疗组更多人获得了治疗反应，IgM蛋白水平降的更低。绝大多数患者对依鲁替尼的副作用可以耐受。在依鲁替尼治疗组，高血压和房产发生率较安慰剂组有显著升高，分别为13%和12%，安慰剂组分别为4%和1%。需要引起注意和加强观察。
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