CAR-T细胞疗法在去年获得了FDA的批准治疗多种血液肿瘤疾病，特别是急性淋巴细胞白血病可以通过CAR-T治疗得到有效的患者。首个接受CAR-T细胞疗法Kymriah临床试验的儿童已经清除肿瘤活了数年，那么CAR-T疗法在儿童的治疗中有哪些注意的呢？
急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia，ALL)是一种起源于B系或T系淋巴祖细胞的肿瘤性疾病，原始细胞在骨髓异常增生和聚集并抑制正常造血，导致贫血、血小板减少和中性粒细胞减少；原始细胞也可侵及髓外组织，如脑膜、性腺，胸腺、肝、脾，或淋巴结等，引起相应病变。
CAR-T疗法是在提取患者的T细胞后，通过基因改造，将一种特定蛋白（嵌合抗原受体，即CAR）装入T细胞。经过改造的T细胞重新注入人体后，能够特异性识别白血病细胞表面的抗原（CD19），并将其杀死。数据显示，经过CAR-T临床细胞免疫疗法后ALL患者的成功率达到90%。目前正在进行的研究旨在扩大该疗法在其他癌症中的应用。
尽管CAR-T疗法已经显示出巨大的希望，然而最新指南通讯作者、MD Anderson儿科副教授Kris Mahadeo博士说:“CAR-T细胞治疗与儿童和年轻人的显著应答率相关，但是这种创新形式的细胞免疫疗法容易引发独特而严重的毒性反应，可导致快速的心肺和/或神经系统恶化。这种方法还需要多样化、多学科团队和相关临床基础设施的医疗警戒，以确保最佳的疗效。”
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