婴儿纤维肉瘤（IFS）是一种罕见的儿科癌症，通常是先天性或出现在出生后的头两年。早期发现及时手术切除通常可以治愈的，并且这种肿瘤对于化疗也是敏感的。然而，一旦复发，治疗手段就非常有限了。尽管近两年，靶向及免疫治疗在各类肿瘤中的进展和新上市的药物点燃了很多患者的希望，然而对于儿童肿瘤药物的研发和进展却非常有限。2018年底，随着“治愈系”抗癌神药拉罗替尼的震撼上市，部分儿童肿瘤患者也迎来了春天。在针对儿童肿瘤的临床实验中，拉罗替尼被证实在部分儿童癌症患者中达到了93%的治疗应答。
这项早期（1/2期）临床研究，招募了24位患者（其中17名患者携带TRK融合阳性），在美国的8个地点完成，入组的病人都是1月大小到21岁的婴儿、儿童和青少年。伴有局部转移或者中枢神经系统转移。有14例对Larotrectinib（拉罗替尼）的治疗产生了应答，而7例TRK融合基因突变阴性的病人对治疗都没有产生应答，这说明这个药物是只针对TRK融合阳性的。因此，大家基因检测时，一定要找个靠谱的大公司使用组织样本，分析基因突变的情况，万一有这个突变就中大奖啦！其中NTRK1和TMP3融合的两名患者出现了完全缓解，另外两名是部分缓解；
NTRK3和ETV6融合的两名患者出现了完全缓解，有4名患者是部分缓解；其中未知融合类型的卡在了部分缓解的边缘上；TRK融合突变阳性的患者中，8例是婴儿纤维肉瘤，7例是其他软组织肉瘤，2例是乳头状甲状腺癌。15例TRK融合突变阳性的病人。即不管肿瘤类型如何，只要是TRK阳性，对治疗的应答情况都还是不错的！该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答！
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